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AOC 1020是Avidity Biosciences公司用于治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的研究性疗法,近日已被美国食品药品管理局(FDA)授予孤儿药资格。 FSHD是一种严重的、罕见的遗传性肌肉衰弱疾病,其特征是进行性且通常不对称的骨骼肌功能丧失,通常最初导致面部、肩部、手臂和躯干肌肉无力,然后发展为下半身肌肉无力。在美国,大约每...
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Objective: To evaluate the safety and tolerability of single and multiple ascending doses of AOC 1020 in participants with FSHD.Background: FSHD is a rare, slowly progressive, often asymmetric, genetic skeletal muscle disease caused by aberrant expression of the transcription factor DUX4 in skeletal...
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