根据BCG 2023年上市顺序对药物销量影响研究,假设AOC-1001治疗优势为2,DNYE-101治疗优势为3,并且AOC-1001早于DNYE-101上市,市场份额将会接近2比1。目前暂无有效治疗手段,因此AOC-1001的峰值销售额可能为12亿美元,而DNYE-101的峰值销售额可能为6亿美元。 五、总结 DYNE101分子设计与AOC-1001差异较大,作用机理相似。
临床前期研究数据表明,AOC 1001有能够成功将siRNA传输到肌肉细胞中,导致在各种肌肉类型(如骨骼肌、心肌和平滑肌)中DMPK mRNA产生持久的剂量依赖性降低。 MARINA试验是一项随机双盲、安慰剂对照的1/2期临床研究,目的是评估成年人DM1病患接受AOC 1001静脉注射的安全性和耐受性。在MARINA-OLE试验中,已完成MARINA试验的所有...
全球首款进入临床的AOC药物AOC 1001就来自Avidity,除AOC 1001之外,Avidity还有2款AOC候选药已进入临床阶段,分别为AOC 1044和AOC 1020。 Avidity在开发AOC项目时,结合3种不同罕见病进行研发,即AOC 1001用于治疗1型肌强直性营养不良症(DM1),AOC 1044用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD),AOC 1020用于治疗面肩肱肌营养不良...
兼容型号名 40G-QSFP-4SFP-AOC-1001 品牌 瑞斯莱特 接口类型 QSFP+转4 SFP+ 传输速率 40Gbps 小弯曲半径 7.5mm 光缆长度 10m 外护套材质 PVC(OFNR) 商业温度 0~70°C (32~158°F) 协议 40G InfiniBand 8x DDR, 4x QDR, 10G/40G 以太网, 光纤通道 兼容品牌 极进(Extreme) 特性: QSFP+ 至 4*SFP+...
2024年5月8日,Avidity Biosciences宣布AOC 1001被FDA授予突破疗法认证,用于治疗DM1,同时宣布将在本季度启动AOC 1001的三季度。 Del-desiran(AOC 1001)为Avidity Biosciences的首发管线,本季度将启动三期临床HARBOR。 Avidity Biosciences为抗体偶联小核酸药物的先驱,AOC 1001的抗体部分靶向TfR1,siRNA部分靶向DMPK。
4月27日，Avidity Biosciences宣布其抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）新型RNA疗法，AOC 1001，用于治疗1型肌营养不良症（DM1）的Ⅰ/Ⅱ期MARINA临床试验取得了积极的顶线数据。AOC 1001表示出功能改善、DMPK减少、拼接改善的治疗效果以及良好的安全性和耐受性。相关数据发表于马萨诸塞州波士顿举行的第75届美国神经病学...
Del-desiran(AOC 1001)为Avidity Biosciences的首发管线,本季度将启动三期临床HARBOR。 Del-desiran是Avidity利用其抗体偶联寡核苷酸平台开发的主打候选疗法,旨在通过降低与疾病相关的DMPK基因的mRNA水平,解决DM1的根本原因。它将与转铁蛋白受体1(TfR1)结合的专有单克隆抗体,与靶向DMPK基因的siRNA偶联。在临床前研究中,...
近日,Avidity Biosciences公司宣布其用于治疗1型强直性肌营养不良(DM1)患者的在研抗体偶联寡核苷酸(Antibody Oligonucleotide Conjugates,AOCs)药物AOC 1001在1/2期临床试验MARINA和开放标签扩展试验MARINA-OLE中的积极结果。结果显示,DM1患者的多个功能终点得到改善,AOC 1001的长期安全性和耐受性良好。
昨天AOC1001公布了治疗DM1一期爬坡临床试验数据,显示在2个最低剂量组使得肌肉组织细胞中的RNA DMPK降低45%,并显著提高了相关的22个基因剪接水平,并显现了初步疗效。 这具有重要意义,因为过去20年,RNAi技术局限在肝脏组织上,这次是在肌肉组织上实现了mRNA降低,是突破性进展。
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