索拉非尼是一种口服多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，能阻断肿瘤细胞增殖、抑制血管生成，而且还能诱导肿瘤细胞凋亡，具有良好的抗肿瘤活性。它已被批准用于治疗肾癌和肝癌，但对AML的疗效有限。米哚妥林（Midostaurin，Rydapt）是一种口服多激酶抑制剂，主要用于治疗特定类型的急性髓性白血病（AML）和其他一些血液疾病。在一
急性髓系白血病(AML)是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤,传统治疗手段包括化疗、造血干细胞移植等,但疗效有限,尤其是对于老年患者或复发/难治性病例。近年来,随着对AML分子机制的深入了解,靶向治疗药物不断涌现,为患者带来了新的希望。 FLT3抑制剂 FLT3基因突变在AML中较为常见,靶向FLT3的药物通过抑制FLT3蛋白的活性,...
在AML靶向治疗药物领域,FLT3抑制剂在维持治疗中的作用已得到充分验证[3];维奈克拉联合HMA用于非HSCT和HSCT后维持治疗的研究也在稳步推进[3];特别值得一提的是,IDH抑制剂也正积极开展维持治疗相关研究[3]。 IDH1是AML的关键治疗靶点,在...
目前Venetoclax主要获批了三个适应症,分别为治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病二线药物、联合rituximab作为治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的二线药物以及联合阿扎胞苷或地西他滨治疗急性髓系白血病的一线药物。 (4)耐药性 耐药性产生的机理多种多样,并且...
该药物于2018年11月28日通过美国FDA审批,正式进入临床应用阶段,成为全球首个获批用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成年患者的精准靶向药物。 国内上市情况 2021年1月31日在国内首次获批上市,中国国家药品监督管理局 (NMPA)药品审评中心(CDE)于2025年1月26日正式授予适加坦®常规批准。 医保...
AML靶向药物治疗进展 DNA甲基转移酶抑制剂 去甲基化药物(HMAs),第一代去甲基化药物如地西他滨(DAC)和阿扎胞苷(AZA),无法彻底治愈疾病,治疗反应有限,一旦治疗失败,患者预后较差,通常会与其他化疗方案或靶向药物联合使用。单药DAC或AZA多用于急性髓系白血病的维持治疗,能够延长患者生存期,减少疾病进展。基于此,第二代...
Rydapt(midostaurin)是一种多靶点酪氨酸酶抑制剂,对FLT-3、PDGFR等多个靶点均有抑制作用,于2017年4月28日被美国FDA批准联合阿糖胞苷和柔红霉素用于新诊断的FLT3突变阳性的AML患者。这是首个针对AML中FLT-3突变人群的靶向药,该批准基于一项名为RATIFY的III期临床实验。在这项含717名既往未接受任何治疗FLT3+AML初诊...
急性髓系白血病(AML)是一种起源于未成熟髓细胞的恶性克隆性血液肿瘤,是成年人中最常见的白血病类型。基于阿糖胞苷和蒽环类药物的传统化疗方案复发率较高。因此,探索新型靶向疗法对于改善 AML 的治疗效果至关重要。在这项研究中,研究人员发现 CTI-2,一种新型的核仁周区(PNC)抑制剂,具有潜在的抗 AML 活性,且安全...
目前已上市及未来非常有望上市应用于临床的急性髓系白血病(AML)靶向治疗药物靶向基因突变的小分子抑制剂。那接下来小编就介绍介绍。 1、靶向FLT3 突变fms样酪氨酸激酶3(FLT3)基因突变是急性髓系白血病最常见的基因突变之一,主要包括FLT3跨膜区的内部串联重复突变(FLT3-ITD)和累及活化环中的点突变(FLT3-TKD)两种形式...
靶向药物为AML治疗带来巨大的进步,随着研究的深入,靶向药物治疗耐药、联合治疗毒性叠加、缺乏有效靶点等问题亦逐渐凸显出来,为急性髓系白血病治疗策略提出了新的挑战。更好的开发新的药物及合理使用现有药物将是靶向治疗未来的研究方向。 1、免疫毒素 Gemtuzumaboz Ogamicin(GO)是一种抗体偶联药物,由具有细胞毒性的卡奇霉...