索拉非尼是一种口服多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，能阻断肿瘤细胞增殖、抑制血管生成，而且还能诱导肿瘤细胞凋亡，具有良好的抗肿瘤活性。它已被批准用于治疗肾癌和肝癌，但对AML的疗效有限。米哚妥林（Midostaurin，Rydapt）是一种口服多激酶抑制剂，主要用于治疗特定类型的急性髓性白血病（AML）和其他一些血液疾病。在一项...
经标准诱导治疗后,急性髓系白血病(AML)初诊患者中约 60%~80% 可达到完全缓解(CR),但仍有部分患者出现原发耐药,CR 患者经标准巩固治疗后仍有超过 50% 患者出现复发。复发难治性 AML(R/R-AML)具有再诱导缓解率低、生存期短、预后极差等特点,是...
在美国获批的适应症:用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者;新诊断携带IDH1突变的AML成人患者(年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者);携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者;对先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。 在中国获批的适应症:用于治疗具有IDH1突变的AML下列患者:新诊断的年龄≥...
目前Venetoclax主要获批了三个适应症,分别为治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病二线药物、联合rituximab作为治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的二线药物以及联合阿扎胞苷或地西他滨治疗急性髓系白血病的一线药物。 (4)耐药性 耐药性产生的机理多种多样,并且...
• 复发、难治性AML:缺少有效治疗方案,可以尝试新的靶向治疗药物,如表观遗传学调控药物地西他滨、IDH2抑制剂enasidenib和CD33单抗gemtuzumab等 2已批准的AML靶向药物 AML是治疗研究进展最缓慢的血液肿瘤之一,约30年没有新药出现,2017年迎来了AML药物上市的大爆发,自2017年起至今FDA连续批准了7款AML药物,其中包括...
美国FDA近期授予了BVX001孤儿药的称号,这标志着它作为急性髓性白血病(AML)患者的潜在治疗选择获得了重要的认可。BVX001是一种新型的CD33/CD7双特异性ADC药物,它通过与白血病细胞上的两种抗原结合,能够选择性地将药物送入癌细胞,从而减少对健康细胞的损害。在临床前研究中,BVX001展现出了延长总生存期的潜力,与对照...
血液肿瘤患者,特别是白血病患者关注的来特莫韦片/注射液(抗巨细胞病毒新药)、维奈克拉片(泛靶向药物)、奥加伊妥珠单抗、贝林妥欧单抗等通过初审进入2022年国家医保药品目录谈判。其中,维奈克拉片成为热议的焦点。当前的医保目录中纳入了多款急性髓系白血病(AML)治疗药物,但尚未纳入治疗AML的靶向治疗药物。维奈克拉作为...
CR/CRi率达到了100%。期待未来的探索中，该三药联合方案能为伴TP53突变AML患者带来更多福音。小结随着研究的不断深入，靶向药物和创新疗法有望打破更多AML领域治疗困境，推动临床实践革新。期待未来涌现更多的新进展、新突破，助力临床治疗阵线前移，提升一线治疗疗效，实现AML患者更早、更多获益！
维奈克拉被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》,成为医保目录中唯一的AML靶向治疗药物。王建祥教授表示,靶向药物在疾病的治疗中发挥独特的优势和作用,对延长患者的生存期和改善生活质量具有重要意义。近年来AML靶向药物发展迅速,显著改善了患者预后,开创了AML治疗新模式。AML靶向药物进入新医保...
而靶向药物治疗从机制上而言,是针对明确的致癌位点设计的药物,其最大的优势是精准且安全性高,它的出现或可打破AML治疗的困局。从目前的临床试验得到的结果可以看出,AML患者可从靶向治疗中获益。 Q3: 刚刚您也提到,至今国内外已有多款药物获批,临床试验像雨后春笋般涌现,请您谈谈靶向治疗为何在AML中发展如此迅速?您...