骨髓增生异常综合征(MDS)是一组克隆性造血干细胞疾病,我国的发病率约为十万分之三,多见于50-60岁以上的中老年人。MDS临床表现缺乏特异性,部分患者在经历一定时期的MDS后可转化成为急性白血病,部分因感染、出血或其他原因死亡。由于MDS临床表现多样化,广大患者对该疾病往往缺乏认识。为了帮助广大骨髓增生异常综合征患者...
FDA批准GRAFAPEX方案用于AML/MDS移植预处理 2025年1月22日,FDA批准了Medexus公司的烷化剂GRAFAPEX(treosulfan,曲奥舒凡),与氟达拉滨联合,作为异基因造血干细胞移植(alloHSCT)的预处理方案,用于1岁及以上患有急性髓细胞性白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)的成人和儿科患者。新药预计将于2025年上半年在美国上市...
2025年1月21日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准treosulfan与氟达拉滨联合用于患有急性髓细胞白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 的成人和 1 岁以上儿童患者异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 的预处理方案。 本次获批基于MC-...
Clever-1在AML和MDS中高度表达，并且与耐药性、有限的T细胞激活和不良预后有关。在服用bexmarilimab和...
由于担心可能与FHD-286制剂相关的致命分化综合征,FDA已全面搁置了评估FHD-286作为复发/难治性急性髓细胞白血病和骨髓增生异常综合征患者的潜在治疗的1期临床试验。——出国看病 根据Foghorn Therapeutics发布的新闻稿,一项评估BRG1/BRM抑制剂FHD-286在复发/难治急性髓细胞白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)患者中的...
The leukemic fusion gene AML1-MDS1-EVI1 (AME) encodes a chimeric transcription factor that results from the t(3,21)(q26;q22) translocation seen in patients with acute myeloid leukemia, with therapy-related myelodysplastic syndrome, or with chronic myeloid leukemia in blast crisis. The myeloid ...
1. FDA批准2025年第二款新药,针对AML或MDS 1月24日,Medexus Pharmaceuticals日前宣布,美国FDA已批准Grafapex(treosulfan)作为一种烷化剂,与氟达拉滨(fludarabine)联合使用,作为1岁及以上的成人和儿童急性髓系白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)患者,接受同种异体造血干细胞移植(alloHSCT)前的预处理方案。该药...
该研究数据表明,单药XPO1抑制剂在高危HMA耐药的MDS患者中呈现出了较好的疗效,XPO1抑制剂单药或者联合用药在MDS患者中的相关研究正在进行中。 佟红艳教授点评 MDS是一组克隆性造血干细胞疾病,多发于老年人,HMA药物在其治疗中具有重要的地位 ,...
AML-1 can be affected by various mechanisms, such as chromosomal translocations or point mutations. On the other hand, the specific underlying molecular lesions in myelodysplastic syndromes (MDS) or leukemias with aberrations of chromosomes 5q or 7, respectively, are largely unknown. Despite ...
MDS转白血病的时候可存在有单系及多系的病态造血与AML相鉴别，第一个问题可能主要靠病史以及有无克隆性...