出国看病资讯评估BRG1/BRM抑制剂FHD-286在复发/难治性AML/MDS中的1期研究获得了FDA的完整临床批准 由于担心可能与FHD-286制剂相关的致命分化综合征,FDA已全面搁置了评估FHD-286作为复发/难治性急性髓细胞白血病和骨髓增生异常综合征患者的潜在治疗的1期临床试验。——出国看病 根据Foghorn Therapeutics发布的新闻稿,一...
XPO1抑制剂挥向AML/MDS领域 急性髓系白血病(AML)是成人中最常见的急性白血病,发病率随着患者年龄的增长而升高,关于AML的治疗如BCL-2抑制剂维奈克拉与去甲基化药物 (HMA) 联合使用,虽极大程度地改善了AML人群的治疗,但尚未实现高治愈率且大...
骨髓增生异常综合征(MDS)是一组克隆性造血干细胞疾病,我国的发病率约为十万分之三,多见于50-60岁以上的中老年人。MDS临床表现缺乏特异性,部分患者在经历一定时期的MDS后可转化成为急性白血病,部分因感染、出血或其他原因死亡。由于MDS临床表现多样化,广大患者对该疾病往往缺乏认识。为了帮助广大骨髓增生异常综合征患者...
FDA批准GRAFAPEX方案用于AML/MDS移植预处理 2025年1月22日,FDA批准了Medexus公司的烷化剂GRAFAPEX(treosulfan,曲奥舒凡),与氟达拉滨联合,作为异基因造血干细胞移植(alloHSCT)的预处理方案,用于1岁及以上患有急性髓细胞性白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)的成人和儿科患者。新药预计将于2025年上半年在美国上市...
2025年1月21日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准treosulfan与氟达拉滨联合用于患有急性髓细胞白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 的成人和 1 岁以上儿童患者异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 的预处理方案。 本次获批基于MC-...
Clever-1在AML和MDS中高度表达，并且与耐药性、有限的T细胞激活和不良预后有关。在服用bexmarilimab和...
The leukemic fusion gene AML1-MDS1-EVI1 (AME) encodes a chimeric transcription factor that results from the t(3,21)(q26;q22) translocation seen in patients with acute myeloid leukemia, with therapy-related myelodysplastic syndrome, or with chronic myeloid leukemia in blast crisis. The myeloid ...
1. FDA批准2025年第二款新药,针对AML或MDS 1月24日,Medexus Pharmaceuticals日前宣布,美国FDA已批准Grafapex(treosulfan)作为一种烷化剂,与氟达拉滨(fludarabine)联合使用,作为1岁及以上的成人和儿童急性髓系白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)患者,接受同种异体造血干细胞移植(alloHSCT)前的预处理方案。该药...
MDS转白血病的时候可存在有单系及多系的病态造血与AML相鉴别，第一个问题可能主要靠病史以及有无克隆性...
Gene mutation is proposed to be one of the disease-defining genetic abnormalities of MDS/AML. Most of the mutants lose trans-activation potential, which leads to a loss of normal function indicating that AML1/RUNX1 dysfunction is one of the major pathogenic mechanisms of MDS/AML. However, N...