骨髓增生异常综合征(MDS)是一组克隆性造血干细胞疾病,我国的发病率约为十万分之三,多见于50-60岁以上的中老年人。MDS临床表现缺乏特异性,部分患者在经历一定时期的MDS后可转化成为急性白血病,部分因感染、出血或其他原因死亡。由于MDS临床表现多样化,广大患者对该疾病往往缺乏认识。为了帮助广大骨髓增生异常综合征患者...
FDA批准GRAFAPEX方案用于AML/MDS移植预处理 2025年1月22日,FDA批准了Medexus公司的烷化剂GRAFAPEX(treosulfan,曲奥舒凡),与氟达拉滨联合,作为异基因造血干细胞移植(alloHSCT)的预处理方案,用于1岁及以上患有急性髓细胞性白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)的成人和儿科患者。新药预计将于2025年上半年在美国上市...
AML1/MDS1/EVI1P/CAFGCN5AcetylationRepressionRunt domainLysine acetyltransferases modulate the activity of many genes by modifying the lysine residues of both core histones and transcription-related factors. These modifications are tightly controlled in the cell because they are involved in vital ...
2025年1月21日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准treosulfan与氟达拉滨联合用于患有急性髓细胞白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 的成人和 1 岁以上儿童患者异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 的预处理方案。 本次获批基于MC-...
Clever-1在AML和MDS中高度表达，并且与耐药性、有限的T细胞激活和不良预后有关。在服用bexmarilimab和...
由于担心可能与FHD-286制剂相关的致命分化综合征,FDA已全面搁置了评估FHD-286作为复发/难治性急性髓细胞白血病和骨髓增生异常综合征患者的潜在治疗的1期临床试验。——出国看病 根据Foghorn Therapeutics发布的新闻稿,一项评估BRG1/BRM抑制剂FHD-286在复发/难治急性髓细胞白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)患者中的...
We performed mouse bone marrow transplantation (BMT) using bone marrow cells transduced with the AML1 mutants. Most mice developed MDS and MDS/AML-like symptoms within 4 to 13 months after BMT. Interestingly, among integration sites identified, Evi1 seemed to collaborate with an AML1 mutant ...
该研究数据表明,单药XPO1抑制剂在高危HMA耐药的MDS患者中呈现出了较好的疗效,XPO1抑制剂单药或者联合用药在MDS患者中的相关研究正在进行中。 佟红艳教授点评 MDS是一组克隆性造血干细胞疾病,多发于老年人,HMA药物在其治疗中具有重要的地位 ,...
The leukemic fusion gene AML1-MDS1-EVI1 (AME) encodes a chimeric transcription factor that results from the t(3,21)(q26;q22) translocation seen in patients with acute myeloid leukemia, with therapy-related myelodysplastic syndrome, or with chronic myeloid leukemia in blast crisis. The myeloid ...
1. FDA批准2025年第二款新药,针对AML或MDS 1月24日,Medexus Pharmaceuticals日前宣布,美国FDA已批准Grafapex(treosulfan)作为一种烷化剂,与氟达拉滨(fludarabine)联合使用,作为1岁及以上的成人和儿童急性髓系白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)患者,接受同种异体造血干细胞移植(alloHSCT)前的预处理方案。该药...