此前在AAIC大会上公布的数据已经可见患者脑脊液中sAPPα和sAPPβ的剂量依赖性降低,此次公开的期中数据则进一步证实了ALN-APP的持久药效学作用。 值得注意的是,这次公布的数据首次表明了ALN-APP能够降低疾病相关生物标志物Aβ42和Aβ40脑脊液水平,使其成功干预AD和CAA的可能性大增。 如果后续试验中,ALN-APP能够在AD...
ALN-APP是一种针对淀粉样前体蛋白(APP)的研究性肝内给药RNAi疗法。据报道,增加APP的产生或改变其裂解的基因突变会导致EOAD和/或CAA早发。ALN-APP旨在减少中枢神经系统(CNS)中的APP mRNA,以减少APP蛋白和所有下游的细胞内和细胞外APP衍生裂解产物的合成,包括淀粉样β肽(Aβ)。 减少APP蛋白的产生有望减少聚集成细...
ALN-APP是一种针对淀粉样蛋白前体蛋白(APP)基因的短干扰RNA(siRNA)药物,通过鞘内注射给药。 该1期研究为一项针对早发性阿尔茨海默病(EOAD)的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验。 为了将siRNA有效递送至靶向区域,ALN-APP结合了一种特殊的偶联物2‘-氧-十六烷基(C16)。
ALN-APP是一款鞘内给药的靶向淀粉样前体蛋白(APP)的RNAi疗法,也是首个利用Alnylam的C16-siRNA偶联平台开发的用于中枢神经系统(CNS)递送的临床阶段项目,该技术能够增强药物在中枢神经系统细胞的传递,从而为阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病变提供潜在新的治疗选择。ALN-APP将由Alnylam和再生元共同开发。 20例早发性阿尔茨...
7/17,Alnylam Pharmaceuticals$阿里拉姆制药(ALNY)$宣布,单剂 ALN-APP,一种针对淀粉样前体蛋白 (APP) 的研究性 RNAi 治疗药物,显示出“快速而强大的靶点效应”,且效果持续超过六个月。 更新的中期结果来自正在进行的 I 期研究的单次剂量递增部分,已在阿尔茨海默病协会国际会议 (AAIC) 上公布。
ALN-APP is an investigational intrathecally (IT) administered RNAi therapeutic designed to reduce upstream intracellular and extracellular amyloid precursor protein (APP) levels by lowering APP mRNA. As a result, we hypothesize that ALN-APP may alter the cascade of events that result in ...
Alnylam and Regeneron Report Positive Interim Phase 1 Clinical Data on ALN-APP, an Investigational RNAi Therapeutic for Alzheimer’s Disease and Cerebral Amyloid Angiopathy Apr 26, 2023 –Single Doses of ALN-APP Demonstrated Dose-Dependent, Rapid and Sustained Reduction of sAPPα and sAPPβ in ...
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