为了将siRNA有效递送至靶向区域,ALN-APP结合了一种特殊的偶联物2‘-氧-十六烷基(C16)。临床前实验显示,C16-siRNA在整个中枢神经系统以及肺/眼中具有活性,可导致有效和持久的目标基因沉默。 C16-siRNA可实现脑内广泛分布 在临床前实验中,ALN-APP可有效降低CVN转基因小鼠(淀粉样蛋白过度沉积)的APPmRNA和sAPPα,Aβ...
为了将siRNA有效递送至靶向区域,ALN-APP结合了一种特殊的偶联物2‘-氧-十六烷基(C16)。临床前实验显示,C16-siRNA在整个中枢神经系统以及肺/眼中具有活性,可导致有效和持久的目标基因沉默。 C16-siRNA可实现脑内广泛分布 在临床前实验中,ALN-APP可有效降低CVN转基因小鼠(淀粉样蛋白过度沉积)的APP mRNA和sAPPα,A...
减少APP蛋白的产生有望减少聚集成细胞外淀粉样沉积物的Aβ肽的分泌,并减少引发神经纤维缠结的形成和导致阿尔茨海默病的神经元功能障碍的细胞内APP裂解产物。ALN-APP是第一个利用Alnylam专有的C16-siRNA共轭技术的项目,该技术能够增强对中枢神经系统细胞的传递。 正在进行的Ⅰ期研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对...
Alnylam 解释说,与RegeneronPharmaceuticals 合作开发的 ALN-APP 是第一个使用其 C16-siRNA 共轭平台进行中枢神经系统递送的临床阶段项目,也是第一个在人脑中证明基因沉默的研究性 RNAi 疗法。 该研究正在对多达 60 名早发性阿尔茨海默病患者进行 ALN-APP 评估,中期读数重点关注安全性、耐受性以及目标参与生物标志物、...
减少APP蛋白的产生有望减少聚集成细胞外淀粉样沉积物的Aβ肽的分泌,并减少引发神经纤维缠结的形成和导致阿尔茨海默病的神经元功能障碍的细胞内APP裂解产物。ALN-APP是第一个利用Alnylam专有的C16-siRNA共轭技术的项目,该技术能够增强对中枢神经系统细胞的传递。
ALN-APP是一款鞘内给药的靶向淀粉样前体蛋白(APP)的RNAi疗法,也是首个利用Alnylam的C16-siRNA偶联平台开发的用于中枢神经系统(CNS)递送的临床阶段项目,该技术能够增强药物在中枢神经系统细胞的传递,从而为阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病变提供潜在新的治疗选择。ALN-APP将由Alnylam和再生元共同开发。
ALN-APP is the first program utilizing Alnylam’s proprietary C16-siRNA conjugate technology, which enables enhanced delivery to cells in the CNS. This program is being developed in collaboration with Regeneron Pharmaceuticals. The safety and efficacy of ALN-APP have not been evaluated by the FDA,...
ALN-APP is the first program utilizing Alnylam’s proprietary C16-siRNA conjugate technology, which enables enhanced delivery to cells in the CNS. This program is being developed in collaboration with Regeneron Pharmaceuticals. The safety and efficacy of ALN-APP have not been evaluated by the FDA,...
氮化铝(AlN)广泛应用于电子、陶瓷工业等领域,制备原理为Al_{2}O_{3}+N_{2}+3C dfrac { overset{;{高温};}{}}{;}2AlN+3CO.下列有关该反应的说法正确的是() A. (rm{AlN})的摩尔质量为(rm{41})(rm{g}) B. (rm{N_{2}})中元素被还原,(rm{C})发生氧化反应 C. (rm{Al_...
C16-siRNA可实现脑内广泛分布 在临床前实验中,ALN-APP可有效降低CVN转基因小鼠(淀粉样蛋白过度沉积)的APPmRNA和sAPPα,Aβ40沉积和炎症减少,小鼠的行为学缺陷也得到了显著的改善。 1期临床招募对象为MCI或轻度痴呆的EOAD患者,CDR评分为0.5或1,MMSE大于20。主要结局为安全和耐受性,次要结局为脑脊液sAPPα和sAPPβ...