作者使用了汉恒生物提供的AAV-shZEB1,采用尾静脉注射的方式向4周龄的卵巢摘除模型小鼠注射了200ul病毒液,造模后12周,取股骨进行骨组织形态学测定,结果显示,ZEB1的敲低抑制了卵巢切除小鼠的快速骨质流失,或可作为治疗和预防绝经后骨质疏松症(PMOP)的潜在合成代谢策略。尾静脉注射易于操作,但是特异性相对较差,由于大多数病毒对肝脏具有
一些天然血清型AAV对于神经系统有一定的靶向性, 但是往往需要通过侵入性的局部注射方式来实现高效率递送,可能造成局部的炎症反应和大型组织(如大脑和肠道神经系统)的低覆盖率, 外周神经系统周围的组织也常常会极大增加局部注射的难度。通过静脉递...
目前国内三款临床RNAi药物背后,各家对于RNAi技术及其递送系统都形成了具有各自特色的技术平台,与其他两家使用化学修饰方法的递送系统不同,舒泰神使用重组腺相关病毒(rAAV)作为递送系统展开临床研究。重组腺相关病毒(rAAV)作为递送载体,其具有安全性好、特异性强、...
通过单个AAV递送IscB-ωRNA*的基因敲除与单碱基编辑系统,他们成功地修复了Fah基因中的单碱基突变,逆转模型小鼠的死亡表型并改善了患病小鼠健康状况。这一发现不仅证明了工程化改造的IscB-ωRNA系统在体内基因编辑中的有效性,还展示了其在疾病基因编辑治疗中的潜力。 临港实验室胥春龙研究员、新加坡国立大学胡纯一研究...
天眼查专利网为您提供基于模块化AAV递送系统的CRISPR-CAS基因专利信息,该专利是加利福尼亚大学董事会的注册专利,本发明涉及一种具有独特的模块化CRISPR‑Cas9架构的新...专利查询就上天眼查。
刘如谦 团队发现,与双 AAV 递送系统相比,具有较小碱基编辑器的单个 AAV 仍能产生大致相同的编辑效率。并且在理想情况下,单 AAV 碱基编辑系统还能够最大限度地减少所需 AAV 剂量,从而降低来自其剂量限制性毒性的不利影响。 (来源: Nature Biomedical Engineering ) ...
该研究的通讯作者 Fengfeng Bei 教授表示, 这项研究很令人欣慰,因为距离成功转化AAV递送药物通过人类血脑屏障更近了一步。这项研究也表明AAV可以作为一个有效的系统性药物递送工具,用于对抗胶质瘤或者其他有需求的中枢神经系统类疾病。 Fengfeng Bei Fengfeng Bei 本科毕业于清华大学,硕士毕业于伦敦国王学院,博士毕...
依稀读到一篇aav递送系统会随机整合进基因组的文章,那是否目前的RNAi技术会存在不可预知风险? #随记#$阿里拉姆制药(ALNY)$$Arrowhead制药(ARWR)$
将AAV递送到中枢神经系统的方法有很多,例如直接颅内注射 (DI) 、鼻内输送 (IN) 、静脉注射结合聚焦超声诱导血脑屏障破坏 (FUS-BBBD) 。然而,如何以最小的全身毒性,且无创和高效的将AAV递送到大脑仍然是目前面临的主要挑战。 在这项研究中,研究团队探索了使用FUSIN通过鼻腔向大脑递送腺相关病毒的效果。
上一期干货为大家介绍了外周神经特异性基因调控策略,本期将继续带大家了解骨骼组织特异性基因调控策略,主要从骨骼组织特性及组成、骨骼嗜性AAV血清型、骨骼特异性启动子和病毒递送到骨骼的方法等方面展开分享。 一、骨骼组织特性及组成 骨骼(bone,skeleton)是人或动物体内或体表坚硬的组织,分内骨骼和外骨骼,人和高等...