作者使用了汉恒生物提供的AAV-shZEB1,采用尾静脉注射的方式向4周龄的卵巢摘除模型小鼠注射了200ul病毒液,造模后12周,取股骨进行骨组织形态学测定,结果显示,ZEB1的敲低抑制了卵巢切除小鼠的快速骨质流失,或可作为治疗和预防绝经后骨质疏松症(PMOP
近年来,AAV疗法的热度持续上升,不少企业正在对AAV疗法进行拓展,适应症从眼科、血液疾病等热门领域扩展到免疫系统疾病,从递送目的基因到基因编辑工具、基因编辑后的cDNA再到单抗以及双抗药物,而AAV载体搭载双特异性抗体甚至被认为可以实现对肿瘤的长期治疗,在小鼠模型中显示出了与CAR-T疗法相当的有效性。AAV作为载体...
一些天然血清型AAV对于神经系统有一定的靶向性, 但是往往需要通过侵入性的局部注射方式来实现高效率递送,可能造成局部的炎症反应和大型组织(如大脑和肠道神经系统)的低覆盖率, 外周神经系统周围的组织也常常会极大增加局部注射的难度。通过静脉递...
目前国内三款临床RNAi药物背后,各家对于RNAi技术及其递送系统都形成了具有各自特色的技术平台,与其他两家使用化学修饰方法的递送系统不同,舒泰神使用重组腺相关病毒(rAAV)作为递送系统展开临床研究。重组腺相关病毒(rAAV)作为递送载体,其具有安全性好、特异性强、...
将AAV递送到中枢神经系统的方法有很多,例如直接颅内注射 (DI) 、鼻内输送 (IN) 、静脉注射结合聚焦超声诱导血脑屏障破坏 (FUS-BBBD) 。然而,如何以最小的全身毒性,且无创和高效的将AAV递送到大脑仍然是目前面临的主要挑战。 在这项研究中,研究团队探索了使用FUSIN通过鼻腔向大脑递送腺相关病毒的效果。
刘如谦 团队发现,与双 AAV 递送系统相比,具有较小碱基编辑器的单个 AAV 仍能产生大致相同的编辑效率。并且在理想情况下,单 AAV 碱基编辑系统还能够最大限度地减少所需 AAV 剂量,从而降低来自其剂量限制性毒性的不利影响。 (来源: Nature Biomedical Engineering ) ...
基于模块化AAV递送系统的CRISPR-CAS基因组工程 发明人: 普拉尚特·马利; 德拉瓦·卡特埃卡; 阿纳·莫雷诺·科拉多 申请人: 加利福尼亚大学董事会 申请日期: 2017-08-18 申请公布日期: 2019-07-09 代理机构: 北京世峰知识产权代理有限公司 代理人: 康健;王思琪 地址: 美国加利福尼亚州 摘要: 本发明涉及一种...
该研究的通讯作者 Fengfeng Bei 教授表示, 这项研究很令人欣慰,因为距离成功转化AAV递送药物通过人类血脑屏障更近了一步。这项研究也表明AAV可以作为一个有效的系统性药物递送工具,用于对抗胶质瘤或者其他有需求的中枢神经系统类疾病。 Fengfeng Bei Fengfeng Bei 本科毕业于清华大学,硕士毕业于伦敦国王学院,博士毕...
依稀读到一篇aav递送系统会随机整合进基因组的文章,那是否目前的RNAi技术会存在不可预知风险? #随记#$阿里拉姆制药(ALNY)$$Arrowhead制药(ARWR)$