分析表明,在接受AAV9-CRISPR-Cas9注射的恒河猴中,这种基因编辑构建体已经分布到广泛的组织中,包括骨髓、淋巴结和脾脏,并且已经到达CD4+ T细胞,而CD4+ T细胞是一种重要的病毒库。 此外,这些研究人员根据对接受治疗的恒河猴组织的遗传分析,证实SIV基因组从感染细胞中被有效地切割出来。论文第一作者Pietro Mancuso博士解...
AAV9介导的CRISPR/SaCas9安全性评价初步研究 硕士研究生:薛淑文 导师:**东副教授 郑州大学第一附属医院遗传与产前诊断中心 中国郑州450052 摘要 背景 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy,DMD)是一种X连锁隐性 遗传的致死性肌肉变性疾病,主要由编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的DMD ...
saCas9核酸酶AAV病毒(AAV9),saCas9 Nuclease AAV Virus (AAV9) 产品形式 生化试剂 保存建议 蓝冰/冰袋运输保存在4℃/-20℃,若干冰运输保存在-80℃ 其他 Applied Biological Materials Inc(abm)公司是加拿大一家不断寻找用于生命科学研究和药物开发新产品的公司。众多的产品线全面涵盖了许多尖端技术,主要包括RT-PCR...
Although CRISPR/Cas9 has been widely used, its application in endogenous SCs remains elusive. Here, we generate mice expressing Cas9 in SCs and achieve robust editing in juvenile SCs at the postnatal stage through AAV9-mediated short guide RNA (sgRNA) delivery. Additionally, we reveal that ...
(AAV9)包装后,通过尾静脉注射和肌肉注射两种方式,向4~6周的雌性Balb/c nude小鼠分别注射不同滴度的病毒,正常饲养3天后,于生物荧光成像仪下观察ssAAV-Luciferase在小鼠体内的表达情况.3,收集孕妇于我中心产前检测后废弃的血清,羊水,胎儿脐带血,取得患者及家属同意后,通过ELISA法检测SaCas9蛋白的抗体.结果1,成功构建...
Postnatal cardiac gene editing using CRISPR/ Cas9 with AAV9-mediated delivery of short guide RNAs results in mosaic gene disruption. Circ Res. 2017;121:1168-1181. doi: 10.1161/ CIRCRESAHA.116.310370.Johansen AK, Molenaar B, Versteeg D, Leitoguinho AR, Demkes C, Spanjaard B, de Ruiter H,...
Postnatal cardiac gene editing using CRISPR/ Cas9 with AAV9-mediated delivery of short guide RNAs results in mosaic gene disruption. Circ Res. 2017;121:1168-1181. doi: 10.1161/ CIRCRESAHA.116.310370.Johansen AK, Molenaar B, Versteeg D, Leitoguinho AR, Demkes C, Spanjaard B, de Ruiter H,...
Cas9/sgRNA selective targeting of the P23H Rhodopsin mutant allele for treating Retinitis Pigmentosa by intravitreal AAV9.PHP.B-based delivery. Hum. Mol. Genet. 27 (5), 761-779 (PMID: 29281027).
猿猴免疫缺损病毒(SIV)是一种与人类免疫缺陷病毒(HIV)存在密切亲缘关系的病毒。在一项新的研究中,来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院和杜兰大学等研究机构的研究人员在HIV研究方面迈出了重要一步:他们成功地…