此外,该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中,未出现严重不良事件或剂量限制毒性,这为未来进一步的临床研究奠定了基础。 遗传性听力障碍的基因治疗是一种充满前景的治疗方法。6月5日 Nature Medicine报道的研究“Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single-arm ...
Methods:This single-arm, single-centre trial enrolled children (aged 1-18 years) with severe-to-complete hearing loss and confirmed mutations in both alleles of OTOF, and without bilateral cochlear implants. A single injection of AAV1-hOTOF was administered into the cochlea through the round w...
登上《柳叶刀》:复旦大学舒易来等多团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力。2024年1月25日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟、王武庆,哈佛大学医学院陈正一、东南大学柴人杰等在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》(The Lancet)上发表了题为:AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness...