该研究为 AAV - RNAi 治疗 GNAO1 脑病奠定基础。 GNAO1(guanine nucleotide - binding protein subunit alpha - o)基因的杂合突变会引发一种极为罕见的神经发育疾病 ——GNAO1 脑病,其特征为婴儿癫痫和运动障碍。在此,研究人员对热点突变 GNAO1 c.607G>A(p.G203R)进行了功能鉴定,并开展了腺相关病毒(AAV)...
近日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院Beverly L. Davidson团队在Nature Medicine上发表了题为Toxicity after AAV delivery of RNAi expression constructs into nonhuman primate brain的研究论文，他们基于AAV.miS1在NHP短期试点试验中展现的安全性和有效性，在NHP上启动了研究性新药（IND）的长期评估。研究人员意外发现A...
近日,美国费城儿童医院Beverly Davidson等人在国际顶尖医学期刊Nature Medicine上发表了研究论文。这项研究表明,尽管在小鼠模型中使用腺相关病毒载体(AAV.miS1)递送治疗性RNAi能够预防或逆转脊髓小脑共济失调1型(SCA1),且具有长期安全性。然而,在非人灵长类中的研究却发现,AAV.miS1递送到小脑深部核或导致小脑毒性,这...
这项研究表明,尽管在小鼠模型中使用腺相关病毒载体(AAV.miS1)递送治疗性RNAi能够预防或逆转脊髓小脑共济失调1型(SCA1),且具有长期安全性。然而,在非人灵长类中的研究却发现,AAV.miS1递送到小脑深部核或导致小脑毒性,这与反向末端重复(ITR)驱动的转录毒性神经反应相关。 脊髓小脑共济失调1型(SCA1)是一种成人发...
有些企业用AAV来递送RNAi。。。想想都知道是不可能的。 AAV是病毒,用过以后体内会产生非常强的免疫反应,从而产生抗体。所以同样一个AAV只能用一次,第2次使用的时候就这病毒会被体内的免疫系统给灭掉。 全部讨论 舒泰神。。。而且会造成人体ALT升高,当时nature那篇文献已经明确说了用AAV作为delivery method肯定是...
AAV 的不同血清型研究是AAV平台建设的基础工作之一,特别是在人工进化和定向改造两个方向上。 AAV新血清型的开发方法包括天然发现、合理设计、定向进化和计算机发现(in silico discovery)策略。 ★ 天然发现:目前被广泛使用的AAV2是在被污染的细胞中发现的,而其他亚型的AAV几乎都是自然界中筛选出来的,如AAV1、AAV2...
RNA interference (RNAi)-based approaches hold unique potential as a clinically proven modality to pharmacologically regulate AAV gene dosage in a sequence-specific manner. We present a generalizable RNAi-based rheostat wherein hepatocyte-directed AAV transgene expression is silenced using the clinically ...
AAV介导的RNAi对SARS-CoV-2S基因表达的抑制作用 刘晓玫, 王东鑫, 张春, 魏双施 Inhibition of AAV-mediated RNAi to SARS-CoV-2SGene Expression LIU Xiao-mei, WANG Dong-xin, ZHANG Chun, WEI Shuang-shi 生物技术通报 . 2022, (3): 188 -193 . DOI: 10.13560/j.cnki.biotech.bull.1985.2021-0596...
以aav为载体的rnai在沉默膀胱癌5637细胞e2f3基因中的应用,以aav为载体的rnai在沉默膀胱癌5637细胞e2f3基因中的应用,
RNA interference (RNAi) has emerged as a potential therapeutic tool for treating dominant diseases by directly reducing disease gene expression. We hypothesized that reduction of mutant htt by small hairpin RNA (shRNA) would improve HD-associated phenotypes in a transgenic mouse model for HD (HD-...