该研究进一步证实,在阿尔茨海默病小鼠模型中,使用腺相关病毒(AAV)将具有特殊双链结构的环形RNA适配体(ds-cRNA)递送到神经元和小胶质细胞,能够有效抑制过度激活的蛋白激酶R(PKR),在几乎没有毒性作用的情况下,减少神经炎症和β-淀粉样蛋白(Aβ)斑块...
目录 收起 原理介绍 应用案例 AAV介导RNA干扰应用实例 服务说明 原理介绍 基因过表达是将目的基因的编码区克隆到相应的工具病毒载体上,导入细胞使基因实现大量转录和翻译,从而实现目的基因的过表达。此外,还可选择报告基因进行目的基因表达的追踪。RNA干扰 (RNA interference, RNAi)技术通过将与内源mRNA同源的小片...
1.Hepatotoxicity following administration of onasemnogene abeparvovec (AVXS-101) for the treatment of spinal muscular atrophy 2.Liver-specific microRNA-122 target sequences incorporated in AAV vectors efficiently inhibits transgene expression in the liver 3.A High-Efficiency AAV for Endothelial Cell ...
慢病毒（lentivirus）是逆转录病毒的一种，是RNA病毒，需要相对较长的孵育时间，所以称之为“慢”病毒。慢病毒的宿主范围比较广，既能感染分裂细胞，也能感染非分裂的细胞，并能将外源基因整合到宿主基因组上实现长期稳定的表达，在体内外研究中均可选择慢病毒作为病毒载体。此外，慢病毒也是构建稳转株的理想病毒。2...
原理介绍 长链非编码RNA(long non-coding RNA,LncRNA)一般指不具有蛋白编码能力,转录本长度超过200 nt的RNA分子,包括intronic/exonic lncRNAs、antisense lncRNAs、overlapping lncRNA和long intergenic ncRN…
通过对小脑深部核进行RNA-seq，研究人员意外地发现有大量reads映射到3' ITR 的上游和下游区域（图3）。ITR作为病毒两侧的反向末端重复序列，其转录活性能帮助病毒基因组复制和包装。从AAV.miS1载体序列可知，3' ITR 上游的转录区是人为添加的填充序列（stuffer），用于调整 AAV 基因组的大小以用于病毒包装，没有...
TRACER系统是Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA的缩写,该系统是针对中枢神经系统研发的一种血清型筛选方式。研究者考虑到目前能够穿透小鼠血脑屏障和中枢神经系统靶向性的工程衣壳仅在啮齿类动物水平上有验证,对于筛选出来的血清型进行基因药物的递送还有很远的距离,为了能够解决物种间...
慢病毒(LV)也是逆转录病毒科中的一种病毒。它与γ逆转录病毒具有相似的结构,直径在80-100nm之间,具有包膜,并携带单链RNA基因组。慢病毒的独特之处在于其能够将遗传物质稳定地整合到靶细胞基因组中,同时它还可以容纳更长的基因片段。 与AAV和γ逆转录病毒载体相比,慢病毒具有更广泛的细胞转导能力,可以感染分裂和非...
慢病毒载体(Lentivirus)是一类改造自人免疫缺陷病毒(HIV)的病毒载体,是逆转录病毒的一种,基因组是RNA,其毒性基因已经被剔除并被外源性目的基因所取代,属于假型病毒。可利用逆转录酶将外源基因整合到基因组中实现稳定表达,具有感染分裂期与非分裂期细胞的...
AAV 诱导的炎症信号和细胞凋亡依赖于 p53:研究人员通过实验发现,Toll 样受体 9(TLR9)不是 hiPSC 衍生的神经细胞类型中先天信号的主要介质,RNA 传感通过线粒体抗病毒信号蛋白(MAVS)特异性驱动 AAV 诱导的 I 型干扰素反应,但不影响促炎信号。抑制 p53 可完全消除 AAV 诱导的炎症信号,并减轻神经元的毒性。