近年来，来自俄勒冈健康与科学大学的研究团队在Nature Medicine期刊上发表了一篇题为“GDNF gene therapy for alcohol use disorder in male non-human primates”的研究，通过对雄性恒河猴进行实验，研究胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）基因疗法对AUD的作用。小编将结合该文献总结一些关于AAV病毒包装实验过程中常遇到的...
图9 通过视网膜注射AAV-RPE65改善了RPE65突变狗的视网膜和视功能 案例2:Dalkara等建立一种AAV的变体ShH10,通过视网膜色素变性小鼠模型,以玻璃体内注射的给药方式靶向神经胶质细胞,产生高水平的胶质源性神经营养因子(GDNF),对其功能改善可维持长达5个月。 图2 shH10.Y445F.sccAG-GFP 在s334-4ter小鼠视网膜注射...
Dalkara等建立一种AAV的变体ShH10,通过视网膜色素变性小鼠模型,以玻璃体内注射的给药方式靶向神经胶质细胞,产生高水平的胶质源性神经营养因子(GDNF),对其功能改善可维持长达5个月。 图9 shH10.Y445F.sccAG-GFP 在s334-4ter小鼠视网膜注射后在Müller细胞中观察到具有很强的全视网膜表达效果 3. AAV在眼科疾病中...
而肝脏中Ephx2的删除逆转了CMS诱导的上述基因表达的下调。此外,CMS诱导mPFC中几种神经营养因子mRNA表达减少[包括脑源性神经营养因子BDNF(由BDNF编码)、胶质细胞源性神经营养因子GDNF(由GDNF编码)、胶质纤维酸性蛋白GFAP(星形胶质细胞标志物,由GFAP编码)和兴奋性氨基酸转运蛋白EAAT1和EAAT2(由EAAT1和EAAT2编码,星形胶...
案例2:Dalkara等建立一种AAV的变体ShH10,通过视网膜色素变性小鼠模型,以玻璃体内注射的给药方式靶向神经胶质细胞,产生高水平的胶质源性神经营养因子(GDNF),对其功能改善可维持长达5个月。 图2 shH10.Y445F.sccAG-GFP 在s334-4ter小鼠视网膜注射后在Müller细胞中观察到具有很强 ...
AB-1005是一种AAV-GDNF,今年早些时候发布了早期临床数据,数据显示:11名患者达到了主要安全性终点,耐受性良好,没有严重不良事件发生。AB-1005能够输送至大脑的壳核区域。 国内也有不少公司正在进行帕金森AAV基因治疗的开发,包括天泽云泰和恒瑞医药,两家公司的候选药物都已经获得NMPA的临床批...
2. Kim D, Kim KR, Kwon Y et al. (2020) AAV-mediated combination gene therapy for neuropathic pain: GAD65, GDNF, and IL-10.Mol Ther Methods Clin Dev18:473–483.
案例2:Dalkara等建立一种AAV的变体ShH10,通过视网膜色素变性小鼠模型,以玻璃体内注射的给药方式靶向神经胶质细胞,产生高水平的胶质源性神经营养因子(GDNF),对其功能改善可维持长达5个月。 图2 shH10.Y445F.sccAG-GFP 在s334-4ter小鼠视网膜注射后在Müller细胞中观察到具有很强的全视网膜表达效果 3. AAV在眼科...
2024年1月5日,拜耳公司及其全资子公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)宣布,在研基因疗法AB-1005(AAV2-GDNF)在1b期临床试验中达到主要终点,根据AskBio新闻稿,在11名接受治疗的帕金森患者中,通过一次性双侧对流增强给药,AB-1005表现出良好的安全性和耐受性。AskBio计划在2024年第二季度的行业会议上展示18个月的研究...