该研究表明,AAV.CPP.16 对跨物种(包括小鼠和非人灵长类动物)的呼吸道组织具有高度嗜性,并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法,用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。这项研究表明,AAV.CPP.16 是一种很有...
出现明显纤维化变化，同样的Group4小鼠肺纤维化变化减少，且Group1和Group2小鼠肺组织中几乎没观察到纤维...
应用案例中，比如通过鼻内导入AAV6-CAG-AP载体，研究显示病毒高效转导到肺部各部位，从鼻腔上皮至远端肺泡。在抗纤维化研究中，AAV6-CAG-IL10载体能够显著减少博莱霉素诱导的肺纤维化，并降低炎症反应。这些实例展示了AAV在肺脏研究中的实用价值和治疗潜力。
特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病,发病机制尚不完全清楚,迫切需要新的靶向药物来阻止其纤维化过程。肺内形成由肌成纤维细胞组成的纤维化灶和细胞外基质(ECM)蛋白的异常表达是IPF的显著病理特征,而肌成纤维细胞主要来源于成纤维细胞转化(FMT),因此,了解IPF中FMT过程的调控机制或许将会...
如图2所示,通过气管内注射AAV6-circHIPK3 shRNA显著降低了circHIPK3在肺中的表达,沉默circHIPK3后减弱了BLM诱导的肺纤维化小鼠中的胶原沉积,并降低了肌成纤维细胞标记物α-SMA和Col-1的表达水平。这些结果表明,circHIPK3沉默显著改善了BLM诱导的肺纤维化,抑制肺成纤维细胞增殖。 图2. circHIPK3沉默可减轻BLM...
4D-710由密码子优化的CFTR∆R转基因和下一代AAV载体A101组成,这一载体能够以气溶胶输送的方式把药物递送到整个肺部,实现肺气道上皮细胞内的基因表达,用于治疗囊性纤维化。4D-710已获得美国FDA颁发的罕见儿科疾病认定和孤儿药认定。 6月14-15日 IBI EXPO ...
肺脏是一个高度血管化的器官，主要功能是促进氧气通过血流的转移，在这过程中，肺部内皮细胞（endothelial cells, ECs）至关重要。研究发现，ECs的功能异常往往参与多种肺部疾病的发生发展，如慢性阻塞性肺病、肺纤维化、肺动脉高压、肺炎、急性呼吸窘迫综合征、自身免疫性疾病等。和元生物自主创建的AAVneO®全新AAV...
由于慢性病变与肾脏结局有关,MPO-AAV患者可能较PR3-AAV患者的肾脏生存率更差。然而关于这一问题的资料还没有定论。除了肾脏纤维化之外,也观察了肺纤维化和MPO-ANCA之间的关系。PR3-AAV患者中肺纤维化似乎发生的较少。推测MPO-AAV中的纤维性改变既是由...
肺内皮细胞的功能异常往往与许多肺部疾病有直接关系，数据显示，AAV-LungX表现出对于肺内皮细胞具有高度细胞亲嗜性，精准靶向ECs，不感染ATII，对于ATI有少量感染。这种通过静脉注射，直接递送基因进入肺内皮细胞，在应用于慢性阻塞性肺病、肺纤维化、肺动脉高压和肺部感染等多种肺部疾病治疗方面有巨大潜力。AAV-LungX...