他们设计的胎儿脑部靶向mRNA-LNP改善了新生小鼠大脑中溶酶体贮积病的生化表型,在非人灵长类动物胎儿模型中证明了脑靶向的mRNA转染,并利用人类患者来源的脑组织证明了 C3 LNP的体外翻译潜力和碱基编辑功能。 这项概念验证研究支持mRNA-LNP介导的基因编辑疗法递送至...
脾脏靶向LNP-mRNA适用于治疗非霍奇金 B 细胞淋巴瘤和其他免疫疾病。 2020年,得克萨斯大学西南医学中心Daniel J. Siegwart团队在Nature Nanotechnol(影响因子38.1)提出了一种选择性器官靶向(SORT) LNP平台。他们在常规的四组分LNP中添加一种 阴...
2024年11月,特拉维夫大学(Tel Aviv)专注于核酸靶向递送的Dan Peer实验室在Advanced Science发表研究型文章,披露了一种磷脂含量增加的新型LNP,简称为30-n-LNP。与基准LNP制剂相比,30-n-LNP中含有30%二硬脂酰磷脂酰胆碱(DSPC),在静脉内给药后耐受性良好,并且在携带葡聚糖硫酸钠(DSS)-结肠炎的小鼠模型中显示出对...
靶向药物递送是现代医学的重要研究方向,通过将药物精准输送至病灶部位,显著提升药物治疗效果,同时减少药物用量、降低副作用。然而,靶向递送系统的开发面临诸多挑战,包括如何在不影响健康组织的前提下将药物递送到特定组织或细胞,以及应对生物屏障、免疫清除、局部控制药物释放和在不引起不良反应的情况下保证药物生物相容性...
凭借 SORT 组织靶向性纳米颗粒递送系统,Siegwart 成为首个完成体内组织特异性基因编辑的学者。 近日,Siegwart 在 Science 发表重磅文章:In vivo editing of lung stem cells for durable gene correction in mice,他利用SORT LNP 系统递送碱基编辑器,可在囊肿性纤维化小鼠体内实现肺干细胞(50%比例)持久的基因矫正...
转铁蛋白受体在大脑内皮细胞高度表达。通过将LNP - mRNA与能够特异性结合转铁蛋白受体的配体相连接，LNP - mRNA就像携带了通往大脑的“钥匙”。这种靶向性使得递送系统能够更精准地被大脑内皮细胞识别并摄取，从而突破血脑屏障的限制，将mRNA有效地递送到大脑内部的细胞中。二、脂质纳米颗粒的载体优势 脂质纳米颗粒...
经全身给药后,mRNA的器官和细胞特异性递送是一项重大挑战。全身递送后,mRNA-LNP主要靶向肝脏,因为它们能够结合载脂蛋白 E(Apolipoprotein E,APOE)并靶向肝细胞表面的APOE受体。将其偶联到纳米载体亲和配体表面,例如,针对特定靶分子的抗体为靶向递送提供了一种替代方法。亲和靶向可以更精确地控制RNA在器官中的分布。
脂质纳米颗粒(LNP)作为RNA递送的核心工具,其递送能力直接决定了疗法的效率与准确性。 作为LNP技术的行业先锋,金斯瑞致力于推动脂质纳米颗粒在RNA疗法中的创新应用。 基于我们现有LNP服务的成熟技术和可靠表现,金斯瑞正式推出全新靶向LNP制剂服务,通过优化的脂质配方与
近来，CAR T疗法与mRNA-LNP的联合使用，似乎开始成为免疫疗法的新宠儿。而mRNA的T靶向递送是CAR T疗法面临的挑战。早期项目中，宾夕法尼亚大学生物工程学院Michael J. Mitchell教授团队筛选得到一种T细胞靶向性的优选可电离脂质的 B10 LNP,详见链接：如何运用DOE进行mRNA-LNP靶向T细胞CAR-T疗法脂质纳米颗粒（LNP）...