他们设计的胎儿脑部靶向mRNA-LNP改善了新生小鼠大脑中溶酶体贮积病的生化表型,在非人灵长类动物胎儿模型中证明了脑靶向的mRNA转染,并利用人类患者来源的脑组织证明了 C3 LNP的体外翻译潜力和碱基编辑功能。 这项概念验证研究支持mRNA-LNP介导的基因编辑疗法递送至 C...
本期文章菌菌汇总了肺靶向LNP的开发进展,包括两个主要方向:①全身给药条件下增强LNP的特异性递送,如使用基于永久性阳离子脂质的5组分LNP、含多尾可电离磷脂 (iPhos)的4组分LNP、含酰胺系列可电离脂质的4组分LNP;②雾化给药条件下增强LNP-RNA的稳定性,如改善P...
这表明靶向修饰策略有效提高了mRNA在特定细胞类型中的递送效果,为RNA疗法的T细胞靶向应用提供了强有力的支持。 新升级的靶向LNP制剂服务,克服了传统LNP递送系统在肝脏集中蓄积的局限性,显著增强了RNA在非肝脏器官中的靶向递送能力。无论您从事基因研究、mRNA基础科学探索,还是其他创新疗法开发,我们的靶向LNP服务都能为...
SORT LNP 系统是在原有的 LNP 传统 4 组分脂质成分中加入了第 5 种脂质成分,从而实现 mRNA-LNP 特异性的组织和细胞靶向性。如果添加的是永久性的阳离子脂质,那么递送后的 mRNA 蛋白表达主要出现在肺部;如果添加的是永久性的阴离子脂质,将会促进 mRNA-LNP 更多地富集到脾脏中;添加可电离脂质则会增加向肝脏中...
而最近,我国学者将miRNA与mRNA技术结合,开发了一种具有器官和组织特异性靶向的mRNA-LNP递送平台,并用于肿瘤肺转移的精准治疗。 2024年10月10日,北京大学未来技术学院程强课题组与中国科学院动物研究所魏妥课题组合作,在Advanced Materials上发表了题为:Simplified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA...
将其偶联到纳米载体亲和配体表面,例如,针对特定靶分子的抗体为靶向递送提供了一种替代方法。亲和靶向可以更精确地控制RNA在器官中的分布。 近年来,Ab-LNP(抗体偶联LNP,Antibody Conjugation LNP)似乎成为mRNA治疗性药物开发的一大研究热点。宾大诺奖(Drew Weissman)得主发表多篇Ab-LNP实现mRNA靶向递送的概念性研究成果...
导读:位于骨髓中的患病造血干细胞是导致血液和免疫紊乱的主要原因,因此,骨被认为是干细胞疗法治愈多种疾病的关键靶点。mRNA技术有望替代骨髓移植、造血干细胞移植,具有广泛的应用前景。mRNA造血干细胞疗法面临的首要挑战是靶向递送难题。 脂质纳米颗粒 (LNP)是当前最先进的非病毒递送载体,已成功应用于商业化的RNA疫苗...
导读:脂质纳米颗粒 (LNP)是临床上最先进的 RNA 递送系统,但其应用主要受限于全身给药的肝细胞靶向和肌肉注射疫苗给药。为释放mRNA疗法在各种疾病中的全部潜力,真正的需求是实现LNP的器官靶向递送。 胰腺靶向LNP的突破有望为糖尿病和胰腺癌等胰腺疾病提供治愈机会。本期文章,菌菌汇总了胰腺靶向LNP的开发进展,主要策...
经全身给药后,mRNA的器官和细胞特异性递送是一项重大挑战。全身递送后,mRNA-LNP主要靶向肝脏,因为它们能够结合载脂蛋白 E(Apolipoprotein E,APOE)并靶向肝细胞表面的APOE受体。将其偶联到纳米载体亲和配体表面,例如,针对特定靶分子的抗体为靶向递送提供了一种替代方法。亲和靶向可以更精确地控制RNA在器官中的分布。
迄今为止,LNPs 是最有希望发挥 mRNA 治疗潜力的递送系统,目前已批准LNP-mRNA 疫苗可驱动抗原表达,但不会主动靶向特定细胞或器官。为解决上述问题,作者开发了抗体偶联LNP(Ab-LNP)靶向递送系统,使用CD117抗体偶联的LNP 包封mRNA,制备得到HSC靶向的mRNA药物 (CD117/LNP-mRNA)。HSC依赖于基质衍生因子,包括与受体c-Kit...