与基因治疗补充基因表达的方法不同,RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制(如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位)增强蛋白质生产的能力。 目前,美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局已经批准了几种靶向剪接机制以调节突变外显子的疗法。这些方法可以特异性和...
LUXTURNA™ (voretigene neparvovec)由Spark Therapeutics公司研发,用于治疗由RPE65基因突变导致的遗传性视网膜病变。 2016年,LUXTURNA获得FDA孤儿药资格与突破性疗法认定。2017年,LUXTURNA被纳入优先审评通道,并于10月以16:0的投票结果获得FDA专家团的一致认可。两个月后的今天,FDA批准LUXTURNA上市,适用于患有...
与目前对非小细胞肺癌患者的标准护理相比,T+S 疗法具有更好的疗效和更长的生存时间。另一方面,全面准确和及时的基因检测是必要的,如果患者在首次诊断时检测到MET基因异常,这将是靶向治疗的最佳选择。 关于我们 星云基因科技有限公司(简称“星云基因”)成立于2015年底,是一家以第三方医学检验为核心的高新技术企业,下...
在一些膀胱癌中,细胞具有FGFR基因的变化(其控制产生多少FGFR蛋白)。针对具有FGFR基因变化的细胞(称为FGFR抑制剂)的药物可以帮助治疗一些患有膀胱癌的人。 1、Balversa(Erdafitinib)厄达替尼 该FGFR抑制剂可用于治疗局部晚期或转移性膀胱癌。 膀胱癌的免疫治疗:免疫疗法是利用药物帮助人体自身免疫系统识别和破坏癌细胞。
6.20孟德尔随机分析文献分享 | 抑制ATP -柠檬酸裂解酶可改善NASH、肝纤维化 #论文 科研#孟德尔随机化 背景 肝脏新生脂肪生成升高有助于非酒精性脂肪性肝炎(NASH),并可通过靶向乙酰辅酶a羧化酶(ACC)进行抑制。然而,高甘油三酯血症限制了ACC抑制剂作为单一疗法的使用。ATP -柠檬酸裂解酶(ACLY)从柠檬酸生成乙酰辅酶a...
近日,美国食品和药物管理局(FDA)咨询委员会在一次投票中,全票支持美国罕见病基因疗法公司 Spark Therapeutics 一项针对莱伯先天性黑蒙症(Leber's congenital amaurosis,LCA)的基因疗法——Luxturna。FDA 将在 2018 年 1 月 12 日之前决定是否批准 Luxturna 在美国上市。因为 FDA 一般都会听从该委员会的意见,所以 ...
ASD,自闭症,孤独症,基因治疗,综合征,CRISPR,CAS 精神科心理科疾病用药指导基因检测临床应用结果 在过去的十年中,新的基因组编辑和瞬时基因疗法得到了发展,导致了针对单基因疾病的新颖人体临床试验。综合征性自闭症谱系障碍可由单个基因突变引起。鉴于综合征 ASD 的单基因方面和严重程度,它是基因治疗的理想候选者。在...
Sotorasib作为全球首个获批的KRAS靶向疗法,具有划时代意义。2021年9月,FDA以加速批准路径,批准Sotorasib用于治疗KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者,一举打破KRAS基因“不可成药”的魔咒。
3月18日,Orchard Therapeutics宣布FDA批准了其基因治疗药物Lenmeldy(atidarsagene autotemcel,arsa-cel),用于治疗满足特定条件的的异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy,MLD)儿童患者。这是首个治疗这项罕见遗传疾病、且获得FDA批准的基因疗法。
再生元达成肝外靶向基因编辑疗法合作 今日,再生元(Regeneron)和Mammoth Biosciences宣布达成一项近期款项达1亿美元的合作协议,两家公司将共同研究、开发和商业化用于多种组织和细胞类型的体内CRISPR基因编辑疗法。 再生元正在开发腺相关病毒(AAV)载体,使用基于抗体的靶向技术来增强将基因疗法有效载荷递送至特定组织和细胞类型...