对于从事新药创制的人来说,“first in class”这一术语是耳熟能详的。即便经常听过见过这一表述,但很多人对其内涵不甚了解。根据FDA的定义,被授予“first in class”的药物是指使用全新的、独特的作用机制来治疗某种疾病的药物。事实上,国内对“first in class”并没有一个明确的定义,这可能也是导致大家理解偏差...
Neurocrine公司此前的新闻稿表示，如果获批，这款药物是70年来治疗CAH的首个新治疗选择，并且是治疗这一严重内分泌疾病的“first-in-class”疗法。Crinecerfont是一种口服、选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，通过激素非依赖性机制减少和控制过量的肾上腺雄激素，用于治疗因21-羟化酶缺乏症导致的...
潜力:ANGPTL3抗体药Evkeeza已获批,但siRNA机制(长效、靶点相同)可能被视为同类中的新类别,或归类为First-in-class RNA疗法。 进展:III期进行中,2025年可能提交申请。 10. UX111(ABO-102) 机制:AAV基因疗法,治疗白质营养不良(MLD),补充ARSA基因。 潜力:MLD尚无有效疗法,若获批将是首个基因疗法,明确First-in-c...
药物:ORIN1001 公司:复星弘创 ORIN1001是复星弘创主研发的具有全新结构、高度选择性的first-in-class新型选择性肌醇酶(IRE1)抑制剂,目前已用于晚期实体瘤和特发性肺纤维化适应症开发。 本次公布的I/II期研究(NCT03950570)旨在评估ORIN1001在晚期实体瘤患者中的安全性、初步疗效性、药代动力学性质并确定II期推荐剂...
6亿美元助力开发潜在“first-in-class”疗法，别构小分子药物已进入临床 转自：药明康德 Acadia Pharmaceuticals日前宣布，已与Saniona签署了一项独家全球许可协议，获得开发和商业化SAN711的权利。这是一种潜在“first-in-class”、高选择性的GABAA-α3阳性别构调节剂。Acadia计划针对的首个适应症是特发性震颤，这是...
解析First-in-class药物可逆转奥沙利铂引起的神经 来源：药渡Cyber 佛罗伦萨大学首次报道了一系列可能用于治疗奥沙利铂引起的神经性病变化合物，这些化合物能够调节人碳酸酐酶亚型（hCA）以及瞬时受体电位香草素1（TRPV1）活性。所有化合物均对参与此类病理学的主要hCA表现出有效的体外抑制活性，而从中挑选的化合物具有...
药明康德内容团队盘点了2024年9月发布于国际知名科研期刊中的潜力靶点,供各位医药界的朋友们参考。它们有的为新一代疟疾疫苗提供了设计框架,有的为治疗肌肉减少症提供了新思路,有的揭示了痛风等与微晶相关的炎症的病理机制。这些潜力靶点涵盖中枢神经系统疾病、代谢类疾病、心血管疾病、癌症、传染病等多个方向,都具有潜...
首创(“First-in-class”)药物一般是指第一个能够治疗某个疾病的药物,被授予“First-in-class”的药物是指使用全新的、独特的作用机制来治疗某种疾病的药物,是一类彻底的创新药,在NMPA的申报当中属于1类新药。“First-in-class”药物的上市多有赖于创新...
药明康德内容团队盘点了2024年10月发布于国际知名科研期刊中的潜力靶点,供各位医药界的朋友们参考。它们有的在与高效抗病毒反应相关的免疫细胞分化中起重要作用,有的是引发特发性骨质疏松症的基因突变,有的为治疗包括抑郁症和焦虑症在内...
First-in-class!过去一年FDA批准的9款首创小分子药物汇总 回溯2023,美国食品和药物管理局(FDA)新药批准总数回到历史高位,创新机制药物占比超过六成创出新高,其中的小分子药物占比接近三分之二,显示了该领域蓬勃的发展潜力。 毕得持续追踪药化行业动态,在 2023FDA批准的新药名单中,梳理出9款“first-in-class”小...