结果与结论:美国已具备较为完善的同情用药制度体系,该制度在我国的建立或将成为国内罕见病患者用药可及的一条新路径,在一定程度上能够提高国内罕见病患者的用药可及性。 关键词 罕见病;研究型新药物;同情用药;临床试验药物拓展使用;用药可及性 _ 正文 _ 1 ...
结果与结论:美国已具备较为完善的同情用药制度体系,该制度在我国的建立或将成为国内罕见病患者用药可及的一条新路径,在一定程度上能够提高国内罕见病患者的用药可及性。 关键词 罕见病;研究型新药物;同情用药;临床试验药物拓展使用;用药可及性 _正文_ 1 罕见病的定义及基本特征 “Rare”一词在古罗马语中可理解为...