该研究在人类原代细胞和人源化小鼠模型中进一步验证了CoCas9的高效和精准基因编辑特性,展示了CoCas9的临床开发潜力。 在这项研究中,研究团队在一个大型数据库中搜索了未被描述的小型Cas9变体,该数据库由>154000个微生物基因组组成,这些基...
北京时间11月11日，发表在《Nature》上一篇最新研究中，来自加州大学洛杉矶分校等多机构的研究团队首次开发了一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因组编辑的临床级疗法，可以有效重定向免疫细胞以识别自身癌细胞中的突变。在首次人体临床试验中，该疗法取得良好的效果。该研究证明了非病毒精确基因组工程用于制造临床级基因工...
自CRISPR-Cas系统被成功用于真核细胞的基因编辑之后,以改变基因组DNA序列为目标的基因编辑工具层出不穷:除最经典的Cas核酸酶外,单碱基编辑器(base editors)和引导编辑器(prime editors)的出现让点突变准确修复和小片段DNA的精准增删更加容...
首尔延世大学医学院(Yonsei University College of Medicine)的基因组编辑专家 Hyongbum Henry Kim等人已经证明,他们可以使用Prime编辑来纠正小鼠视网膜基因突变的效率高达16%。如果他们使用最近报道的更高级的版本,效率将会得到更大的提高。Liu的团队发现,主要机制可以帮助将基因大小的DNA序列插入基因组,从而为基因治疗提供...
Whitehead研究所的一个团队领导的科学家开发了一种新的基因编辑技术,称为CRISPRoff,可用于以高特异性控制基因表达,同时保持DNA序列不变。CRISPRoff利用可编程的表观遗传学记忆蛋白来沉默基因表达,是一种高度特异性的方法,可以有效地编程可遗传数百个细胞分裂的表观遗传记忆。该方法由Whitehead研究所成员Jonathan Weissman...
IS110桥接重组系统的发现具有重要意义。首先,它提供了一种新的基因组编辑工具,与现有的CRISPR-Cas系统相比,具有更高的灵活性和特异性。CRISPR-Cas系统通过CRISPR RNA(crRNA)引导Cas蛋白切割特定的DNA序列,从而实现基因编辑,而IS110桥接重组系统则通过桥接RNA引导重组酶进行DNA重组,具有更高的特异性和灵活性。
最近,Liu实验室开发的精准基因组编辑试剂,包括碱基编辑器(base editor)和先导编辑(prime editor),在多种治疗环境中(包括IRD的小鼠模型),实现了高效和精确的靶基因校正,而不是基因破坏。精确的靶基因校正大大扩展了基因组编辑技术的潜在治疗应用,因为大多数遗传性疾病不能通过基因破坏来治疗。
CRISPR-Cas9技术是近年来最受瞩目的基因组编辑技术之一。它依据一种自然保护机制,能够快速、准确地识别、剪切、改写各种生物体的基因组上的特定序列。自问世以来,在生命科学研究、农业育种、基因诊断、疾病治疗等多个领域都有广泛应用。 但是,基因组编辑技术所引发的伦理和道德问题同样复杂纷繁。首先,人们担心精准基因编...
在此基础上，通过启动子优化成功实现了CRISPR/Cas9技术在毛竹基因组中的精准编辑。论文通讯作者、亚林所副研究员乔桂荣说，竹子是重要的森林资源之一，具有非常重要的生态、经济和文化价值。由于竹类植物特殊的开花生物学特性，很难通过有性杂交育种，主要依赖于自然变异选育新品种。项目组在前期已建立了丛生竹代表竹种...
精准基因疗法是一种以基因组编辑技术为核心的医疗技术,其主要思路是通过针对特定基因的操作来达到治疗性的目的。精准基因疗法主要分为以下几种类型: 1.基因替换疗法 基因替换疗法是一种将病变基因替换为正常基因的技术。这种技术通常是通过基因编辑技术将正常基因序列插入到异常基因序列中,从而能够恢复基因的正常功能。