然而,对HGPS小鼠进行为期两周的间断性ISO给药可促进HGPS小鼠心脏的肥大性生长,使原本呈萎缩表型的心脏回复到与野生型小鼠相当的尺寸。值得注意的是,ISO处理拯救了HGPS小鼠的心功能衰退,并显著延长了HGPS小鼠的存活时间(~20%)(图2)。 ...
向患有早衰症小鼠注射小鼠干细胞后,可以在体内迅速替代衰老死亡的细胞,提高全身细胞的更新速度,可以延缓衰老,此过程说明体内衰老、死亡的细胞依靠小鼠的免疫系统可以清除,D正确。故选:D。 (1)免疫是一种生理功能,人体依靠这种功能识别“自己”和“非己”成分,从而破坏和排斥进入人体内的抗原物质,或人体所产生的损伤...
此外,接受Akk的早衰小鼠,还出现了肠三叶因子Tff3 的增加,这有利于促进伤口愈合,修复肠道粘膜层。 给早衰症小鼠补充A. muciniphila及回肠内容物代谢组学分析 为了找出肠道菌群与早衰症相关的潜在机制,研究人员还对几组小鼠的回肠内容物进行了代谢组学分析。 一个显著的改变是:接受FMT的早衰症小鼠出现“次级胆汁酸生物...
在接下来的几周内,研究人员发现早衰症小鼠的症状发展开始减缓。早衰症有两种常见症状,即体重下降和低血糖。与对照组相比,接受粪便移植治疗的小鼠体重下降速度减缓,也没有出现低血糖症状,更重要的是,研究人员发现,接受粪便移植治疗的小鼠平均寿命比未接受治疗小鼠寿命长近15% 。研究人员表示,可能是变形菌门的一...
图3: ISO处理拯救儿童早衰症小鼠心肌萎缩表型并延长小鼠寿命 总之,研究团队的该项工作揭示了HGPS小鼠心肌中DNA双链断裂修复的异常介导器官功能退化的分子机制,为靶向干预心肌萎缩提供了潜在靶点通路和极具临床价值的候选方案(图4)。 图4: DNA损伤修复下调诱导HGPS小鼠心肌萎缩的机制与干预模式图 ...
最终,小鼠寿命从215天延长至510天,表明单碱基编辑ABE系统能够显著恢复早衰症小鼠表型,大大增加早衰症小鼠寿命。单次体内注射表达AAV9的ABE后的DNA、RNA和蛋白质水平 这项研究表明,单碱基编辑技术的巨大潜力,能够作为治疗早衰症及其他遗传疾病的有潜力的方法。需要注意的是,这9只接受基因治疗的小鼠中,有5只出现...
在接下来的几周内,研究人员发现早衰症小鼠的症状发展开始减缓。早衰症有两种常见症状,即体重下降和低血糖。与对照组相比,接受粪便移植治疗的小鼠体重下降速度减缓,也没有出现低血糖症状,更重要的是,研究人员发现,接受粪便移植治疗的小鼠平均寿命比未接受治疗小鼠寿命长近15% 。
在接下来的几周内,研究人员发现早衰症小鼠的症状发展开始减缓。早衰症有两种常见症状,即体重下降和低血糖。与对照组相比,接受粪便移植治疗的小鼠体重下降速度减缓,也没有出现低血糖症状,更重要的是,研究人员发现,接受粪便移植治疗的小鼠平均寿命比未接受治疗小鼠寿命长近15% 。
1月6日,Nature杂志发表了基因治疗领域的一项里程碑进展。来自美国Broad研究所、NIH下属国家人类基因组研究所(NHGRI)以及范德比尔特大学的科学家们成功使用碱基编辑技术延长了早衰症小鼠的寿命[1]。该研究是在动物体内使用碱基编辑成功治疗严重遗传疾病的首批例子之一。早衰症也被称为Hutchinson-Gilford早衰综合征,是一种...
顶尖学术期刊《自然》日前在线发表了一篇关于基因编辑疗法的重要论文。科学家们使用一种新型单碱基编辑技术,治疗模拟人类早衰症的小鼠,通过修改致病基因,让动物的寿命延长了一倍多。 这种早衰症名为哈金森-吉尔福德早衰综合征(简称HGPS)。和很多致命遗传病一样,它由基因突变而引起。具体来说,是编码核纤层蛋白A的基因 ...