反义寡核苷酸是一类经人工合成或构建的反义表达载体表达的寡核苷酸片段，长度多为15-30个核苷酸，通过碱基互补原理，干扰基因的解旋、复制、转录、mRNA的剪接加工乃至输出和翻译等各个环节，从而调节细胞的生长、分化等。反义寡核苷酸是一类经人工合成或构建的反义表达载体表达的寡核苷酸片段，长度多为15-30个核苷酸，...
反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide, asON) 人工合成的,与靶基因或mRNA某一区段互补的核酸片断,可以通过碱基互补原则结合于靶基因/mRNA上,从而封闭基因的表达。 包括:反义DNA, 反义RNA, 其来源可有人工合成和体内表达两类。
反义寡核苷酸反义寡核苷酸(AON)是一种通过序列特异性结合靶基因DNA或mRNA来调控基因表达的分子药物,在疾病治疗尤其是遗传性疾病和神经系统退行性疾病中具有重要潜力。其核心优势在于精准的靶向性和多样的作用机制,但临床应用仍需克服递送效率、稳定性和安全性等挑战。 定义与结构特性 反义寡...
反义寡核苷酸 反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide, asON) 人工合成的,与靶基因或mRNA某一区段互补的核酸片断,可以通过碱基互补原则结合于靶基因/mRNA上,从而封闭基因的表达。 包括:反义DNA, 反义RNA, 其来源可有人工合成和体内表达两类。
ASO ASO即反义寡核苷酸，是指短的（16～53个核苷酸）、合成的低聚核苷酸，用于阻断RNA（包括miRNA）的功能。反义寡核苷酸通常与小RNA高度互补，结构上包含化学修饰过的核苷酸或者在两端添加特定序列，以提高其结合靶序列的亲和力并使其抵抗细胞内核酸酶降解。
反义寡核苷酸 (Antisense oligonucleotides, ASO) 是一种能诱导基因沉默的寡核苷酸。一般而言,ASO的长度为15-22个核苷酸,它们被设计成与目标RNA反向互补,因此被称为反义寡核苷酸。ASO常见的用途有三种: 诱导基因沉默:与目标RNA相结合,形成RNA/DNA异二聚体,因而会被内源性细胞RNase H识别并降解,从而达到诱导基因沉默...
近年来,小核酸药物因特异性强、设计简便、研发周期短、靶点丰富等优点,成为当前生物医药领域研究的热点;小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子,包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等;根据相关材料,预计到2025年全球小核酸药物市场将会达到...
反义寡核苷酸(ASO)是一种短链单链核酸序列,通过与目标RNA分子互补结合,调控基因表达或阻止蛋白翻译。ASO的主要机制包括诱导RNA降解(如通过RNase H)、阻断翻译过程,或调控RNA剪接。ASO技术因其高特异性和针对难治性疾病的潜力,已被广泛...