体内CAR-T疗法:突破CAR-T瓶颈 如果CAR-T细胞能够直接在体内产生,移植物抗宿主反应以及制造复杂性的挑战将迎刃而解。单一普适的药物产品以编码CAR的全身给药载体的形式,用于直接在患者体内转导患者的T细胞。由此产生的CAR-T细胞将是真正的自体细胞(图1)。 体内CAR-T (in ...
CAR-T的全称是嵌合抗原受体T细胞(Chimeric Antigen Receptor T-cell),目前上市的疗法均为自体CAR-T疗法,通常操作是:从患者身上取出T细胞,通过基因工程将其改造为可以识别并杀死相应肿瘤细胞的CAR-T细胞,经过扩增生产后,将其通过静脉输液的方式重新输回患者体内。当地时间2023年11月26日,美国宾夕法尼亚大学佩雷...
其实除了开篇提到的这款首次在临床上使用持久性体内CAR疗法——INT2104外,还有两款异体通用型CAR-T细胞也引起了广泛关注。 其一,是由我国研究团自主研发的一款针对CD19的异体通用型CAR-T细胞,这也是全球首个通用CAR-T细胞,并成功登上了...
嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)作为一种突破性的细胞免疫疗法,已广泛应用于治疗白血病等多种癌症。目前,已有10种CAR-T产品获得临床治疗批准。尽管CAR-T疗法在白血病治疗中取得了显著疗效,但其在临床实践中仍面临诸多挑战,尤其是肿瘤复发问题。肿瘤微环境中T细胞的衰竭及CAR-T细胞在体内的短暂存活是影响疗效的主要障碍之...
体内自装备CAR-T疗法的突破 与传统疗法不同,体内自装备CAR-T技术不需要将细胞提取到实验室进行改造。它更像是一种“自组装”的过程:通过注射特殊的载体,将嵌合抗原受体(CAR)分子送入患者的T细胞内,让这些细胞在体内“自动”完成转化,变成具有抗癌功能的CAR-T细胞。这一过程不仅缩短了治疗等待时间,还显著降低...
CAR-T细胞疗法是过继性(adoptic)T细胞疗法的一种形式。以肿瘤为例,癌症患者接受经过基因改变和体外扩增的肿瘤特异性T细胞。嵌合抗原受体 (CAR) 由细胞外抗原结合结构域组成,通过铰链区域和跨膜结构域连接到一个或多个细胞内信号传导结构域。在与靶标结合后,CAR诱导细胞内信号传导,导致靶细胞的抗原特异性杀伤和CAR-...
CAR-T疗法又称嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。研究人员通常需要从患者体内分离采集得到T细胞,通过基因工程技术,使其表达特定的CAR(肿瘤嵌合抗原受体),即成CAR-T细胞。该细胞能专门识别体内肿瘤细胞,并通过免疫作用释放大量的多种效应因子,从而高效地杀灭肿瘤细胞而不会攻击自身正常细胞,达到...
Carl June 博士和 Bruce Levine 博士是 CAR-T 疗法开发领域的先驱,Drew Weissman 博士是 RNA 疫苗和疗法领域开发的先驱。 技术平台:靶向脂质纳米颗粒(tLNP)递送mRNA 管线进展: CPTX2309:CD19靶向,通过tLNP将mRNA递送至CD8+ T细胞,用于自身免疫疾病(如B细胞介导的疾病),处于临床前阶段。 研发目标:快速清除B...
嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法自问世以来,已在血液肿瘤领域展现了革命性疗效,但其局限性同样显著。传统自体CAR-T疗法需从患者体内提取T细胞,经体外激活、基因修饰、扩增后回输,整个过程耗时数周且成本高昂(单次治疗费用超百万人民币)。 此外,患者需在回输前接受高强度化疗以“清淋”,进一步增加治疗风险和复杂性。