帕金森病患者的典型病理改变之一是,残存的多巴胺能神经元胞质内含有路易小体,而路易小体的主要成分是alpha 突触核蛋白(α-synuclein)。 α-synuclein的编码基因是SNCA,多个SNCA(A53T、A30P等)突变基因会增加帕金森病的患病风险。并且上述基因突变的小鼠也被用来当做模拟遗传性帕金森病的动物模型之一。 有不少
0期特指未来确定引起神经元alpha突触核蛋白病的基因携带者,虽然目前体内没有病理性神经元alpha突触核蛋白,但早晚会得神经元alpha突触核蛋白病。比如某些SNCA基因突变。 1A期,体内有病理性神经元alpha突触核蛋白,但没有多巴胺能神经元受损。 1B期,...
协议内容包括合作开发用于治疗包括帕金森在内的α-突触核蛋白病(Alpha-synuclein, α-syn)的双抗药物ABL301。ABL301采用ABL专有的Grabody-B平台技术,能够有效跨越血脑屏障,是一款处于临床前阶段的“first-in-class”双抗,能够靶向α-突触核蛋白和IGF1R。 帕金森等疾病面临的挑战 α-syn主要表达于神经元的突触前末...
帕金森病的发病机制：alpha-突触核蛋白与节律基因的作用研究