另外一种方式是利用来自于人的APOBEC3A蛋白替换APOBEC1蛋白,并在APOBEC3A的ssDNA结合位点引入突变,但是这种方式只能降低RNA的脱靶,而不能降低DNA上的脱靶。因此,本研究即以YE1-BE3为研究重点。为了进一步提高YE1-BE3编辑效率,研究者随后又在突变体基础上增加标签和核定位序列(FNLS)。优化后的单碱基编辑工具YE1...
他们获得的YE1-BE3-FNLS是高精度、高活性单碱基编辑工具,显著降低了脱靶效应和提高了编辑效率,有望应用于遗传疾病基因治疗,推动基因编辑临床化应用。 据悉,该项工作由中国农业科学院深圳农业基因组研究所左二伟研究员,中科院分子细胞卓越创新中心孙怡迪博士,中国农业科学院深圳农业基因组研究所助理研究员袁堂龙,中国科学...