2021 年 8 月 12 日，Vivet Therapeutics公司和辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予基因疗法VTX-801快速通道资格，用于威尔逊病的临床治疗。VTX-801是一种新型研究性基因疗法，将在1/2期临床试验中进行评估，以确定威尔逊病成人患者单次静脉输注的安全性、耐受性和药理活性。辉瑞正在与 Vivet 合作，为 ...
Vivet首席执行官兼联合创始人Jean-Philippe Combal总结道:“随着FDA批准VTX-801的IND申请,结合辉瑞最先进的基因治疗生产能力,我们有能力快速推进这种潜在疗法的开发。” VTX-801是一种新型的威尔逊病研究基因疗法,已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧盟委员会(EC)的孤儿药资格(ODD)和美国食品和药物管理局(FDA)的...
VTX-801是一种新型的、基于重组腺相关病毒(rAAV)的研究性基因治疗载体,旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码蛋白,该功能蛋白已被证明可恢复铜稳态、逆转肝脏病理学并减少威尔逊病小鼠模型大脑中的铜积累。VTX-801的rAAV血清型是根据其对转导人肝细胞的倾向性而选择的。 GATEWAY试验(NCT04537377)是一项多中心、非随机...
VTX-801是一种用于Wilson病的新型基因治疗药物,已获得美国食品和药物管理局(FDA)和欧盟委员会(EC)的孤儿药认定(ODD)和FDA的快速通道认定。威尔逊病是一种罕见的遗传性疾病,是由编码ATP7B蛋白的基因突变引起的,这种基因突变会降低肝脏和其他组织调节铜水平的能力,导致严重的肝损伤、神经系统症状和潜在的死亡。VTX-...
VTX-801是一种新的治疗威尔逊病的基因疗法,目前正在 GATEWAY 进行研究。GATEWAY 是一项针对WilsonDisease 的 Vivet Therapeutics 临床试验,将在美国和欧洲的多个临床地点进行。GATEWAY 临床试验将探索这种治疗效果的安全性、有效性和持久性GATEWAY 是一项在威尔逊病患者中进行的基因治疗临床试验;它试图评估名为 VTX-801 ...
药闻▶罕见病AAV基因治疗药物VTX801获FDA快速通道审评资格。近日,生物技术公司 Vivet Therapeutics (Vivet)和 辉瑞 宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予 VTX-801 快速通道审评资格,用于治疗威尔逊病(Wilson’s Disease,WD)的VTX-801疗法是一种以AAV为载体的基因
智通财经APP获悉，据媒体9月23日消息，辉瑞公司(PFE.US)和生物技术公司Vivet Therapeutics签署了一项生产协议。根据该协议，辉瑞公司将为Vivet的实验性基因疗法VTX-801的1/2期临床试验提供临床供应服务。VTX-801用于治疗肝豆状核变性(一种罕见且危及生命的肝脏疾病)。两家公司没有披露协议的具体条款。预计该试验将于...
2021年8月12日,Vivet Therapeutics 公司和辉瑞公司共同宣布,FDA已授予VTX-801快速通道资格,用于治疗威尔逊氏病(WD)。目前,VTX-801基因疗法已在临床前模型中得到了验证,并已获得FDA和欧盟委员会(EC)的孤儿药资格(ODD)认定。 结语 eMedC...
“The FDA’s decision to grant VTX-801 Fast Track designation underscores the urgent need for new therapeutic options to address this devastating disease, which, if left untreated, can be fatal,” said Seng Cheng, Senior Vice President and Chief Scientific Officer of Pfizer’s Rare Disease...
VTX-801是由辉瑞和基因疗法新锐公司Vivet Therapeutics合作开发的一款针对威尔逊病(Wilson Disease,WD)的在研基因疗法,该疗法已被FDA和欧盟委员会授予了孤儿药资格,此外还获得了美国FDA授予的快速通道资格。 威尔逊病是一个由于肝细胞中编码ATP7B蛋白的基因存在缺陷而触发的疾病,这一缺陷使得铜的正常胆汁排泄途径受阻。因...