11月28日，国家药监局药审中心网站发布《关于将VGR-R01纳入〈以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）〉试点项目的公示》，全文如下。关于将VGR-R01纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划...
VGR-R01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍,以期达到预防或改善RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构功能损伤,并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。 图3 VGR-R01作用机制图示 二、科研成果 VGR-R01相关动物研究的成果《Treating Bietti crystalline dystrophy in a high-fat diet-exacerbated...
#企业资讯#【天泽云泰自主研发的VGR-R01被纳入我国突破性治疗品种名单】近日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的官网公示,天泽云泰自主研发的VGR-R01正式被纳入突破性治疗品种名单,用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。VGR-R01是天泽云泰的在研临床项目进展最快的基因治疗创新药,其通过视网膜下腔注射,AAV衣壳蛋白...
VGR-R01，由上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发，针对结晶样视网膜变性（BCD）患者的基因治疗产品，全球首个针对BCD的治疗性药物。BCD是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病，其主要特征为视网膜后极部黄白色结晶样沉积物，导致RPE、脉络膜毛细血管和神经视网膜进行性萎缩。患者多于20-40岁发病，...
2022年11月1日,天泽云泰自主研发的VGR-R01注射剂获NMPA临床批准。VGR-R01是针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性(Bietti crystalline dystrophy, BCD)患者的基因替代疗法药物。该药通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍,以期达...
2024年5月9日,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称“天泽云泰”)在巴尔的摩举行的第27届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上以口头报告的形式全球首次公布了治疗结晶样视网膜变性(BCD)的基因治疗产品VGR-R01的临床I/II期最新数据,充分展示了VGR-R01的优异疗效和安全性优势。
您好,首都医科大学附属北京同仁医院正在进行开展一项“VGR-R01 治疗结晶样视网膜色素变性(BCD)的早期临床研究”。本研究方案已通过伦理委员会的审查。目前正在招募受试者。 VGR-R01是上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发针对 CYP4v2 基因...
VGR-R01是针对CYP4V2基因突变导致的BCD患者的基因治疗产品,作用原理为基因替代。CYP4V2蛋白为P450酶家族成员,在视网膜色素上皮细胞(RPE)中高度表达,具有脂肪酸羟化酶活性,与脂肪代谢相关。VGR-R01通过回补正确拷贝的CYP4V2基因,介导RPE细胞表达CYP4V2蛋白。VGR-R01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍,以期达到预...
2024年8月9日,中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网显示,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称”天泽云泰生物“)申报的治疗用生物制品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种,用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。公开资料显示,VGR-R01是全球首个获得临床批件的针对CYP4V2基因突变导致的BCD的基因治疗产品。临床数据显示,...
近日,上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称:天泽云泰)自主研发的VGR-R01注射剂获批临床,即将开展临床试验。 据悉,VGR-R01这是该公司成立两年来第二款获批进入临床的AAV疗法产品,本次获批适应症为结晶样视网膜变性。 天泽云泰自主研发的另一款AAV基因疗法VGN-R08b被美国食品和药品监督管理局(FDA)授予治疗神经病变...