TTR是55kDa的四聚体蛋白,主要由肝脏、脉络丛和视网膜上皮细胞合成。TTR主要负责甲状腺素和视黄醇(维生素A)在人体内的转运工作。现有研究表明,TTR在各种中枢神经系统疾病、糖尿病和脂质代谢等多种疾病中发挥重要作用。此外,TTR可能在神经保护和促进神经突生长以应对损伤方面发挥作用。图1. TTR结构及产生部位 (Molec...
相比于心内膜心肌活检这一诊断金标准,侵入性下存在取材困难,患者依从性差的问题,TTR基因检测具有检测费用低廉,外周血采集便捷,报告周期快速,能有效辅助临床对患者的诊断、预后、用药进行预判,且可在心衰发生之前进行干预治疗,具有基层医院...
TTR基因是常染色体显性遗传。目前已知这个基因的致病变异超过100种,不同的变异类型对应有不同的表型。这...
SPRINT研究的事后分析显示,在3.3年的中位随访期间,SBP-TTR每增加1个标准差,不良心血管事件(包括心血管死亡、心肌梗死、非心肌梗死急性冠状动脉综合征、卒中或急性失代偿性心力衰竭)的风险降低19%。Buckley等人利用SPRINT和ACCORD的血压数...
(10分)转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)是一种罕见的、致死率极高的遗传疾病,该病患者由于转甲状腺素蛋白(TTR)基因发生突变,导致错误折叠的TTR在组织中积累,严重影响神经和心脏的功能。 NTLA-2001是一种基于CRISPR -Cas9的体内基因编辑的创新疗法,通过脂质纳米颗粒(LNP)递送载体,将靶向TTR基因的CRISPR -Cas9组合递...
(TTR),响应时间的时间进行性疾病 (TTP)、 响应时间 (山冈), 翻译结果3复制译文编辑译文朗读译文返回顶部 (TTR),响应时间的时间进行性疾病 (TTP)、 响应时间 (山冈), 翻译结果4复制译文编辑译文朗读译文返回顶部 为响应时间(即TTR)、时间,逐步疾病(TTP),答复期限() 翻译结果5复制译文编辑译文朗读译文返回顶部 ...
反义疗法「Eplontersen」在华申报上市】2024年9月29日,CDE网站显示,阿斯利康的反义疗法Eplontersen(IONIS-TTR-LRx,Wainua)在华申报上市,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)。 转甲状腺素介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)和ATTRv-PN是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病,其发病...
2024年11月17日,Alnylam Pharmaceuticals在芝加哥举行的 2024 年美国心脏协会科学会议上,口头报告了旗下药物nucresiran(ALN-TTRsc04)的最新研究数据。Nucresiran是公司开发的第三代靶向TTR的RNAi 治疗药物,正开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。
因此为了更好的进行高血压管理,降低心血管事件风险,在第34届长城心脏病学大会(GW-ICC 2023)暨亚洲心脏大会(AHS 2023)上,来自北京大学人民医院的刘靖教授介绍了一种评价降压疗效的新指标——目标范围内时间(TTR)。 一、TTR——降压效果评估新指标 1. 什么是TTR?
其中一种叫做转甲状腺素(TTR)的蛋白质似乎起着保护作用,洛伦娜·萨里斯博士解释道,她是UTSW的阿尔茨海默氏症和神经退行性疾病中心的生物物理学助理教授,该中心隶属于彼得·奥唐纳脑研究所。当模拟的患有阿尔茨海默氏症的老鼠基因发生改变,产生更多的TTR时,它们患上类似阿尔茨海默氏症的速度较慢;同样,当它们产生的TTR更少...