(10分)转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)是一种罕见的、致死率极高的遗传疾病,该病患者由于转甲状腺素蛋白(TTR)基因发生突变,导致错误折叠的TTR在组织中积累,严重影响神经和心脏的功能。 NTLA-2001是一种基于CRISPR -Cas9的体内基因编辑的创新疗法,通过脂质纳米颗粒(LNP)递送载体,将靶向TTR基因的CRISPR
首个CRISPR介导的肝脏基因编辑药物NTLA-2001高剂量组的中期数据出来了。这个药通过纳米脂质体LNP,包裹基因编辑工具SpCas9 mRNA,递送到肝脏,敲除Ttr基因,从而降低突变TTR毒蛋白引发的淀粉样变性沉积。去年,低剂量给药0.1mg/kg和0.3mpk的结果显示,TTR蛋白降低52%和87%,数据持续1年。今年,高剂量组0.7和1mpk数据显示,T...
反义疗法「Eplontersen」在华申报上市】2024年9月29日,CDE网站显示,阿斯利康的反义疗法Eplontersen(IONIS-TTR-LRx,Wainua)在华申报上市,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)。 转甲状腺素介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)和ATTRv-PN是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病,其发病...