基因治疗药物在美国获批临床】3月24日,神济昌华宣布其自主研发的以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01在美国获批IND,适应症为肌萎缩侧索硬化(ALS,俗称“渐冻症”)。新闻稿介绍,此次获批标志着该药物将进入1/2a期国际多中心注册临床试验阶段,系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效,实现从基础研究向临床转化