SRP-5051是一种由RNA靶向治疗的实验药物,由Sarepta Therapeutics开发,用于治疗容易发生外显子51跳跃的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者。 SRP-5051如何工作? SRP-5051使用由Sarepta开发的专有化学平台,Sarepta是一种特殊类型的寡核苷酸,称为肽二氨基氨基甲酸吗啉代寡聚物(PPMO)。该人工分子包含类似于DNA的部分和小的专有...
Sarepta公司今天对外宣布,美国食品药品管理局已经同意了公司新一代跳跃51号外显子药物SRP-5051开展临床实验。公司马上将开始招募DMD患者,开展一期和二期a的临床实验。新一代跳跃51号外显子的药物为peptide phosphorodiamidate morpholino olig...
作者: #药闻简讯#$Sarepta疗法(SRPT)$宣布SRP-5051治疗可跳过外显子51的DMD患者的MOMENTUM 2期研究B部分获得积极数据。 在目标剂量(约30毫克/千克)下,SRP-5051每月给药一次,28周时肌营养不良蛋白的平均表达量为5.17%,平均外显子跳越率为11.11%(n=20)。
在目标剂量(约 30 mg/kg)下,每月给药 SRP-5051 导致肌营养不良蛋白的平均表达为 5.17%,28 周的平均外显子跳跃率为 11.11%(n = 20) 数据支持 SRP-5051 的正面收益风险状况 萨雷普塔将于美国东部时间2024年1月29日上午8点30分主持电话会议 CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Jan. 29, 2024-- Sarepta...
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