来源与大小:Spcas9来源于化脓性链球菌,基因序列长约4.1kb,分子量较大;而Sacas9来源于某种球菌,基因序列长约3.3kb,分子量较小。 PAM序列:Spcas9识别的PAM序列为5’-NGG-3’,而Sacas9识别的PAM序列为5’-NNGRRT-3’。Sacas9的PAM序列更长,在基因组中出现的概率更低,因此脱靶率较低,但gRNA...
这个药通过纳米脂质体LNP,包裹基因编辑工具SpCas9 mRNA,递送到肝脏,敲除Ttr基因,从而降低突变TTR毒蛋白引发的淀粉样变性沉积。去年,低剂量给药0.1mg/kg和0.3mpk的结果显示,TTR蛋白降低52%和87%,数据持续1年。今年,高剂量组0.7和1mpk数据显示,TTR蛋白降低86%和93%,数据持续了6-9个月,TTR敲除效果一直很好。整个...
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SpCas9是一种由crRNA和tracrRNA共同(或两者融合后形成的sgRNA)引导的DNA内切核酸酶,来源于S. pyogenes菌株。在靶标双链DNA存在PAM(5′-NGG-3′)的情况下,SpCas9特异地剪切靶标双链DNA,使DNA双链断裂并生成平末端。PAM对于Cas9的识别和剪切都是必需的,其剪切位点位于目标序列(target sequence)内,离PAM区3个碱基...
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