3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液）落地瑞金海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）（又名“渐冻症”）成人患者。
(1)新型基因治疗载体腺相关病毒9(adeno-associated virus 9,AAV9),在系统给药时能够透过血脑屏障并有效靶向神经元和星形胶质细胞,利用此技术的AAV9-SOD1 短发夹RNA(shRNA)在 ALS 动物模型上能延迟发病时间并减缓病程发展[20]。 (2)除了沉默 SOD1 基因,反义寡...
百度试题 题目超氧化物歧化酶(SOD-1)基因定位于( ) A. 1号染色体 B. 18号染色体 C. 21号染色体 D. X染色体 E. Y染色体 相关知识点: 试题来源: 解析 C.21号染色体 反馈 收藏
百度试题 题目超氧化物歧化酶(SOD一1)基因定位于 A.1号染色体B.18号染色体C.21号染色体D.X染色体相关知识点: 试题来源: 解析 C 反馈 收藏
百度试题 题目超氧化物歧化酶(SOD-1)基因定位于() A.1号染色体B.18号染色体C.21号染色体D.X染色体E.Y染色体相关知识点: 试题来源: 解析 C 反馈 收藏
专利摘要显示，一种以 SOD1 基因调控长链二元酸产量的方法，其将含有靶向 SOD1 基因的识别序列的 sgRNA 和激活因子的载体转染产长链二元酸的微生物实施发酵生产长链二元酸。本发明的方法不仅通过 CRISPRa 技术提高 SOD1 编码基因表达量，从而显著提高了长链二元酸产量，降低载体体量和构建的难度，还实现了调控长链二元酸...
百度试题 题目过氧化物歧化酶(SOD-1)基因定位于 A.Y染色体B.X染色体C.18号染色体D.13号染色体E.21号染色体相关知识点: 试题来源: 解析 E 反馈 收藏
百度试题 题目过氧化物歧化酶(SOD-1)基因定位于 A. 13号染色体 B. X染色体 C. 18号染色体 D. 21号染色体 相关知识点: 试题来源: 解析 D.21号染色体 反馈 收藏
使用SCNT方法产生表达了人SOD1(G93A)家族性遗传突变的ALS转基因猪(hSOD1)。转基因猪出现了年龄依赖性运动障碍,再现了人类ALS早期疾病症,以及神经病理学特征。 表型特征 转基因猪表现出可遗传的后肢运动缺陷,并且发现与其相关的运动神经元以数量和年龄依赖的方式退化。 年龄依赖性的运动障碍主要表现为(图1、2): 后...
不同突变类型的ALS患者在发病年龄、临床特征、生存时间等有所差异。总的来说,SOD1基因突变的渐冻人发病进程迅速。基因突变改变了SOD1蛋白的构型,大量高毒性氢氧自由基积累导致线粒体障碍、RNA代谢紊乱等。 研究人员普遍认为SOD1蛋白的神经毒性是由于异常聚集在线粒体...