siRNA相关研究的论文数量和质量呈现出明显的趋势特征。截至2024年,累计发表论文90,379篇,其中影响因子(IF)≥20的高质量论文有2,170篇,影响因子10-20之间的论文有8,825篇,影响因子8-10的论文也达到5,325篇,表明该领域整体研究质量较...
非临床研究结果显示,TQA3038可显著抑制AAV-HBV模型小鼠的感染指标;在大鼠和食蟹猴毒理试验中展现了良好的安全性和耐受性,具有较大的安全窗口。 在2024年的美国肝病学会年会(AASLD2024)上,研究人员公布了一项有关 TQA3038 在健康志愿者...
全球首个siRNA慢病药,首次参与国家医保谈判 由诺华制药研发的「英克司兰钠注射液」(商品名:乐可为)近期向国家医保局递交了2024年参与国家医保谈判的申请。这也是全球首个且唯一siRNA超长效降脂药物(慢病用药),首次参与国家医保谈判。 「英克司兰钠注射液」于2020年12月首次获得美国FDA批准上市,于2023年8月获得中国...
SA1211 是由 Siran Biotechnology 公司开发用于慢性乙型肝炎治疗的一一款靶向肝细胞中 HBV 和 PD-L1 基因表达的 GalNAc 共轭siRNA疗法药物,它可以直接敲除 HBV mRNA,并帮助恢复获得性免疫。在即将召开的2024美国肝病学会年会(AASLD2024)上,研究人员报告了其临床前研究数据。 对人源化PD-1/PD-L1 AAV-HBV 小鼠皮下...
2024年11月10日 医麦客新闻 eMedClub News 11月8日,星曜坤泽宣布其siRNA新药HT-101的药物临床试验再传佳音。最新公布的48周随访数据揭示了该药物在降低乙型肝炎表面抗原(HBsAg)水平方面的显著效果,特别是在低剂量给药情况下的惊人表现。 试验数据显示,多数参与延伸期随访的HT-101给药组受试者在48周时均维持了良好...
TQA3038是一款采用N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc)缀合的siRNA药物,可富集于肝脏,降解靶向的RNA,抑制相关蛋白的翻译,从而阻断乙肝病毒的复制,有望在临床上显著提高患者的功能性治愈率。非临床研究结果显示,TQA3038可显著抑制AAV-HBV模型小鼠的感染指标;在大鼠和食蟹猴毒理试验中展现了良好的安全性和耐受性,具有较大的安全...
除lepodisiran外,礼来还布局了一款口服小分子Lp(a)选择性抑制剂muvalaplin。2024年11月,礼来一项II期研究结果表明,该潜在首创小分子抑制剂显著降低心血管事件高风险成人Lp(a)水平,使用完整Lp(a)测定法,安慰剂调整后的降低率高达85.8%,使用apo(a)测定法,降低率高达70.0%。
随着GalNAc偶联技术的广泛应用和siRNA靶向递送系统的不断进展,越来越多的新锐公司致力于开发siRNA疗法。根据美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)的统计,截至2024年底,siRNA研发管线中包含超过350款在研疗法,其中27%处于临床开发阶段。 全面赋能,支持siRNA疗法早日进入临床 ...
功能性治愈率低和治疗后病毒反弹率高仍然是慢性乙型肝炎药物开发的两大挑战。 最近的临床试验结果表明,慢性乙型肝炎的功能性治愈除了需要直接针对 HBV 生命周期的抗病毒药物外,还需要能帮助消耗殆尽的 HBV 特异性免疫细胞恢复的药物。 SA1211 是由 Siran Biotechnology 公
在即将召开的2024欧洲肝病学会年会(EASL2024)上,研究人员报告了该药首次人体临床试验的数据,研究研究调查了 HT-101 在中国健康受试者中的安全性、耐受性和单剂量药代动力学特征。 这项随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增的 I 期研究共招募了 50 名健康受试者。其中两名受试者接受单剂量皮下注射(SC)25 毫克...