https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/07/2792478/0/en/Solid-Biosciences-Receives-FDA-Fast-Track-Designation-for-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Gene-Therapy-SGT-003.html 由于微信推送机制变化,为了不错过我们的内容,请顺手点亮右...
日前,一家总部位于美国马萨诸塞州的生物科技公司Solid Biosciences宣布,其新一代杜氏肌营养不良基因治疗候选药物SGT-003迎来了令人振奋的初步临床数据。在 1/2 期INSPIRE DUCHENNE试验中,前3例参与者在接受SGT-003治疗90天后,微抗肌萎缩蛋白(缩短版的功能性抗肌萎缩蛋白)平均表达水平达到了110%,同时表征肌肉健康和完...
SGT-003是由Solid Biosciences公司开发,旨在治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的AAV基因疗法。SGT-003使用腺相关病毒(AAV)载体将编码微肌营养不良蛋白(microdystrophin)的基因传递到人体的肌肉细胞中,以纠正DMD患者的基因缺陷。SGT-003基于SGT-001的载体设计结合新型AAV衣壳蛋白(AAV-SLB101),增强肌肉细胞的靶向性,提高micro...
including SGT-003, for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (Duchenne), SGT-501 for the treatment of catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia (CPVT), AVB-401 for the treatment of BAG3-mediated dilated cardiomyopathy, AVB-202-...
Solid Biosciences Inc. announced that it will present data from its Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE trial of SGT-003, a gene therapy candidate for Duchenne muscular dystrophy, at the upcoming American Society of Gene and Cell Therapy meeting in New Orleans from May 13-17, 2025. The...
SGT-003 is aninvestigational AAV-based gene therapydesigned to address the root cause of Duchenne by delivering amicrodystrophin transgeneusing Solid’s proprietaryAAV-SLB101 capsid. Unique Features of SGT-003: The microdystrophin construct includes theR16/17 domains, which localizeneuronal nitric oxid...
马萨诸塞州查尔斯敦,2024年4月1日(GLOBE NEWSWIRE)——开发神经肌肉和心脏疾病精准基因药物的生命科学公司Solid Biosciences Inc.(纳斯达克股票代码:SLDB)今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予该公司的下一代杜兴肌肉萎缩症(Duchenne)基因疗法候选药物 SGT-003 的罕见儿科疾病称号。
Solid Biosciences 是一家生命科學公司,專注於推進一系列候選基因療法以及神經肌肉和心臟項目組合,包括用於治療杜興氏肌肉萎縮症(Duchenne)的 SGT-003、用於治療兒茶酚胺能多態性心動過速(CPVT)的 SGT-501、用於治療 BAG3 介導的擴張型心肌病的 AVB-202-TT 弗裏德賴希的共濟失調,以及用於治療致命心臟病的額外資產...