SGT-003是由Solid Biosciences公司开发,旨在治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的AAV基因疗法。SGT-003使用腺相关病毒(AAV)载体将编码微肌营养不良蛋白(microdystrophin)的基因传递到人体的肌肉细胞中,以纠正DMD患者的基因缺陷。SGT-003基于SGT-001的载体设计结合新型AAV衣壳蛋白(AAV-SLB101),增强肌肉细胞的靶向性,提高...
The planned Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, is a first-in-human, open-label, multicenter trial to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric patients with DMD at a dose of 1E14vg/kg. SGT-003 will be administered as a one-time intravenous infusion to patients in t...
including SGT-003, for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (Duchenne), SGT-501 for the treatment of catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia (CPVT), AVB-401 for the treatment of BAG3-mediated dilated cardiomyopathy, AVB-202-...
“Receipt of FDA Fast Track Designation underscores the importance of rapidly developing SGT-003 to potentially aid the unmet needs of the Duchenne community,” saidBo Cumbo, President and CEO atSolid Biosciences. “Having received IND clearance for SGT-003 last month, we are plea...
Solid Biosciences 是一家生命科学公司,专注于推进一系列候选基因疗法以及神经肌肉和心脏项目组合,包括用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症(Duchenne)的 SGT-003、用于治疗儿茶酚胺能多态性心动过速(CPVT)的 SGT-501、用于治疗 BAG3 介导的扩张型心肌病的 AVB-202-TT 弗里德赖希的共济失调,以及用于治疗致命心脏病的额外资产。AVB...
Solid Biosciences 是一家生命科學公司,專注於推進一系列候選基因療法以及神經肌肉和心臟項目組合,包括用於治療杜興氏肌肉萎縮症(Duchenne)的 SGT-003、用於治療兒茶酚胺能多態性心動過速(CPVT)的 SGT-501、用於治療 BAG3 介導的擴張型心肌病的 AVB-202-TT 弗裏德賴希的共濟失調,以及用於治療致命心臟病的額外資產...