PTC治疗学公司于10月14日透露，美国食品药品监督管理局（FDA）已将Sepiapterin的新药申请（NDA）的审查目标日期定为2025年7月29日，这符合标准审查流程。该申请旨在治疗儿童和成人苯丙酮尿症（PKU）患者，覆盖所有年龄段和疾病亚型。同时，该公司还宣布其第3阶段APHENITY试验的最新研究成果已由《柳叶刀》杂志发表，该杂...
苯丙酮尿症药物Sepiapterin公布积极的3期数据，计划申请上市 PTC治疗学公司于5月17日公布了其在研药物sepiapterin在成人和儿童苯丙酮尿症(PKU)中进行的关键3期研究APHENITY达到了主要终点。该公司表示，基于该研究计划与监管机构讨论该药物的监管申请。什么是苯丙酮尿症(PKU)？苯丙酮尿症是一种遗传性代谢紊乱，会导致称...
PTC治疗学公司于10月14日宣布,美国FDA已将Sepiapterin的新药申请(NDA)的审查目标监管行动日期设定为2025年7月29日,与标准审查时间表一致。该NDA的申请适用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症(PKU)患者,包括所有年龄组和所有疾病亚型。此外,该公司还宣布...
苯丙酮尿症药物Sepiapterin公布积极的3期数据,计划申请上市 PTC治疗学公司于5月17日公布了其在研药物sepiapterin在成人和儿童苯丙酮尿症(PKU)中进行的关键3期研究APHENITY达到了主要终点。该公司表示,基于该研究计划与监管机构讨论该药物的监管申请。 什么是苯丙酮尿症(PKU)? 苯丙酮尿症是一种遗传性代谢紊乱,会导致称...
苯丙酮尿症(PKU)是一种因苯丙氨酸羟化酶(PAH)缺陷导致的罕见遗传代谢病,患者因无法代谢苯丙氨酸(Phe)而面临神经损伤风险。近年来,一种名为Sepiapterin(曾用名PTC923)的新型口服药物因其独特的双重作用机制,成为PKU治疗领域的热点。本文将深入解析其作用原理、临床效果及未来应用前景。 Sepiapterin的双重作用机制 Sepiapter...
PTC治疗学公司于5月17日公布了其在研药物sepiapterin在成人和儿童苯丙酮尿症(PKU)中进行的关键3期研究APHENITY达到了主要终点。该公司表示,基于该研究计划与监管机构讨论该药物的监管申请。 什么是苯丙酮尿症(PKU)? 苯丙酮尿症是一种遗传性代谢紊乱,会导致称为苯丙氨酸的氨基酸在体内累积、影响大脑,从而导致各种神经系...
PTC治疗学公司于10月14日宣布,美国FDA已将Sepiapterin的新药申请(NDA)的审查目标监管行动日期设定为2025年7月29日,与标准审查时间表一致。该NDA的申请适用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症(PKU)患者,包括所有年龄组和所有疾病亚型。此外,该公司还宣布其第3阶段APHENITY试验的结果最近发表在同行评审医学杂志之一《柳叶刀》上...
PTC治疗学公司于5月17日公布了其在研药物sepiapterin在成人和儿童苯丙酮尿症(PKU)中进行的关键3期研究APHENITY达到了主要终点。该公司表示,基于该研究计划与监管机构讨论该药物的监管申请。 什么是苯丙酮尿症(PKU)? 苯丙酮尿症是一种遗传性代谢紊乱,会导致称为苯丙氨酸的氨基酸在体内累积、影响大脑,从而导致各种神经系...
MAA: Marketing Authorization ApplicationNDA: New Drug ApplicationPKU: Phenylketonuria View original content:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-announces-submission-of-sepiapterin-maa-for-treatment-of-pku-to-ema-302102471.html SOURCE PTC Therapeutics, Inc....
Classes:Enzyme Cofactors Print Dosing & Uses AdultPediatric Phenylketonuria Pending FDA approval for phenylketonuria (PKU) Pharmacology Mechanism of Action Dual mechanism of action to increase activity of phenylalanine hydroxylase (PAH) enzyme and reduce blood phenylalanine (Phe) ...