在74 例儿童患者(20-30mg/m2 每日两次)中确定了本品单药治疗在患有不能手术的 NF1 PN 儿童患者中的安全性特征。这些儿童患者包括SPRINT II 期研究分层 1 中接受本品 25mg/m2 每日两次治疗的 50 例患者和SPRINT I 期研究中接受本品 20-30mg/m2每日两次治疗的 24 例患者。SPRINT I 期和 SPRINT II 期...
一项由国家癌症研究所(NCI)赞助的关于selumetinib的1/2期试验(SPRINT,NCT01362803)首次证明了大多数参与的患有不可手术NF1神经纤维瘤病(PN)的儿童部分缓解率(1期:71%,24名参与者中的17人;2期:68%,50名参与者中的34人)。 在1期部分中,在所有测试剂量下都观察到了反应,并且推荐的2期剂量是成人实体瘤推荐剂...
近日,一项名为KOMET的3期临床试验结果显示,Selumetinib司美替尼在治疗1型神经纤维瘤病(NF1)成人患者中取得了显著疗效。该试验的主要终点是客观缓解率(ORR),结果显示,与安慰剂相比,Selumetinib司美替尼显著提高了患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的NF1成人患者的ORR。 NF1是一种罕见的遗传性疾病,约70%...
Selumetinib(司美替尼)是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分,这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中,Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化,并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。
司美替尼,英文商品名为Koselugo,中文商品名科赛优,是一种针对特定类型神经纤维瘤病(NF1)的革命性治疗药物。 神经纤维瘤病1型(NF1),又称von Recklinghausen病,是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病,全球发病率约为1/3000。患者主要表现为皮肤上的咖啡牛奶斑、神经纤维瘤、骨骼异常等症状。NF1患者中约有...
司美替尼在治疗NF1相关丛状神经纤维瘤方面的优势主要体现在以下几个方面:一是显著的肿瘤退缩效果,能够有效减轻患者的疼痛和其他症状;二是良好的耐受性,尽管存在不良反应,但大多数患者能够长期使用该药物;三是改善患者的生活质量,不仅在身体功能上有所恢复,还在情感、社交等方面带来积极影响。
NF1主要出现在儿童早期,预计会减少15年的预期寿命。 司美替尼Koselugo(selumetinib)是FDA批准的第一种用于治疗1型神经纤维瘤病(NFI)的药物,这是一种罕见且不可治愈的遗传疾病,由阿斯利康和默克(MSD)根据许可协议在全球范围内开发和商业化。 美国美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年4月批准口服MEK抑制剂Koselugo (...
Selumetinib由阿斯利康和默沙东(MSD)共同开发,是全球首款罕见疾病--NF1的治疗药物。其目前上市的剂型为胶囊剂,包括2种规格: 每粒胶囊含有效成分10 mg(相当于12.1 mg的硫酸盐)或25 mg(相当于30.25 mg的硫酸盐)。 图一Selumetinib(司...
根据一项1期研究,对于患有丛状神经纤维瘤1型(NF1-PN)的青少年神经纤维瘤病患者,在低脂餐时服用司美替尼(而非之前建议的空腹状态),对司美替尼的暴露或胃肠道(GI)耐受性没有临床相关影响。 强效、高选择性MEK1/2抑制剂司美替尼已...