美国FDA于2019年11月接受了司美替尼的新药申请(NDA)并授予优先审评权。阿斯利康和默克于2020年初向欧洲药品管理局(EMA)提交了司美替尼的上市许可申请(MAA)。2023年4月28日司美替尼获得药监局的批准在中国上市,它是首个且唯一获批的1型神经纤维瘤病治疗药物。 更多药品资讯请咨询海得康医学顾问,海得康致力于帮助...
2021年4月26日,阿斯利康宣布,其与默沙东合作研发的药物司美替尼已被推荐在欧盟(EU)有条件上市,用于治疗三岁及以上1型神经纤维瘤病(NF1)患儿的症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。 阿斯利康与默沙东介绍,欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)对国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估项目(CTEP)赞助的二期临...
司美替尼在欧洲药品管理局(EMA)已被证明可有效缩小3岁及以上儿童的肿瘤。由于这种疾病的罕见性,参与试验的儿童数量很少。虽然关于安全性的数据有限,但它们表明司美替尼的副作用是可控的,其益处大于其风险。因此在2021年6月欧洲药品管理局决定司美替尼可以在欧盟授权使用。 司美替尼原研药已经在2023年4月通过国家...
美国FDA接受了一项新药申请(NDA),并于2019年11月批准对Koselugo进行优先审查。 2020年初,阿斯利康和默克(MSD)向欧洲药品管理局(EMA)提交了Koselugo (selumetinib)的上市许可申请(MAA)。 Koselugo (selumetinib)以口服胶囊的形式提供,推荐剂量为25mg/m2,每日两次。 FDA批准kose lugo(selumetinib;AZD6244硫酸HYD)来自非随...
PN是一种罕见的、不可治愈的遗传性疾病,目前尚无批准的治疗药物。去年2月,司美替尼被FDA和欧洲药品管理局(EMA)授予了治疗NF1的孤儿药资格。今年4月,司美替尼还被FDA授予了治疗NF1的突破性药物资格。 此次NDA,基于美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估项目(CTEP)赞助的SPRINT II期Stratum 1试验的阳性结果。数...
NF1基因编码神经纤维瘤蛋白(neurofibromin),该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控,帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调,而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制,并可能导致肿瘤生长。Selumetinib通过抑制这条途径中的MEK酶,潜在地抑制肿瘤生长。欧洲药品管理局(EMA)已...
司美替尼于2019年4月获得美国FDA授予的突破性疗法认定,2018年,司美替尼分别获得美国FDA、欧洲药品管理局EMA和瑞士医药管理局(Swissmedic)授予的孤儿药资格。该上市申请是基于一项名为SPRINT的2期试验的积极结果。接受司美替尼每日两次口服单药治疗时,66%的NF1和症状性、不可手术的PNs儿童患者(n=33/50例患者)...
阿斯利康与默沙东介绍,欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)对国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估项目(CTEP)赞助的二期临床试验SPRINT Stratum 1的结果发表了积极的意见。SPRINT试验(随访时间较长)的安全性和有效性数据将作为建议批准的条件提供给CHMP。
FDA/EMA/PMDA; https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-therapy-for-children-with-debilitating-and-disfiguring-rare-disease-301038879.html; https://www.cde.org.cn/main/xxgk/postmarketpage?acceptidCODE=8c99dcab77084c2f280...
英国制药巨头阿斯利康(AstraZ eneca)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格.NF1患者可能会有其他并发症,如学习困难,脊柱扭曲和弯曲,高血压和癫痫.NF1也会增加患癌风险,包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病.Selumetinib是一种口服,强效,选择性MEK1/2抑制剂.NF1基因编...