ABCA4相关的Stargardt病 3 | 采用慢病毒载体搭载野生型ABCA4基因去矫正ABCA4 -/-小鼠所展现的一些典型STGD疾病特征,确证可以获得小鼠模型的视网膜功能的恢复。就是说,慢病毒相关的基因替代疗法治疗STGD 1似乎是展示了潜在疗效。牛津生物(Oxford Biomedica)开发的 SAR422459在赛诺菲的支持下,2009年获得开展管理STGD 1的...