VERVE-102是一种在研体内碱基编辑药物,旨在通过单次治疗,永久性关闭肝脏中PCSK9基因的表达,从而持久性降低导致疾病的LDL-C。临床试验结果显示,VERVE-102的耐受性良好,未观察到与治疗相关的严重不良事件(SAEs)及具有临床意义的实验室检测异常。单次输注VERVE-102可导致血液中PCSK9蛋白水平和LDL-C呈剂量依赖性下降,...