所述启动子包含bainbridgeetal.(2008)中使用的人rpe65启动子的第865至1614位核苷酸,所述人rpe65启动子如seqidno:1所示。将该启动子用在载体中来驱动调控基因在rpe中的表达的用途是有效的,表达水平比使用原始rpe65启动子的表达水平高约20倍。优化的rpe65启动子均比原始rpe65启动子更有效,同时相对于光感受器细胞,...
本发明是基于产生用于在RPE中表达基因的优化启动子。该优化启动子如SEQIDNO:2所示。所述启动子包含Bainbridgeetal.(2008)中使用的人RPE65启动子的第865至1614位核苷酸,所述人RPE65启动子如SEQIDNO:1所示。将该启动子用在载体中来驱动调控基因在RPE中的表达的用途是有效的,表达水平比使用原始RPE65启动子的表达水平...
优化的RPE65启动子和编码序列 (57)摘要 本发明涉及在患者中预防和/或治疗视网膜营养不良,包括利伯先天性黑矇(LCA)。 法律状态 法律状态公告日 法律状态信息 法律状态 2017-12-01 公开 公开 2017-12-01 公开 公开 2017-12-01 公开 公开 2018-03-09 实质审查的生效 实质审查的生效 2018-03-09 实质审查的生效...