@武汉京鄂同普医院rpe65基因治疗视网膜色素变性 武汉京鄂同普医院 RPE65基因治疗是针对视网膜色素变性中一种特定类型,即RPE65基因突变所导致的疾病的治疗方法。这种治疗方法具有特异性,能够为患者提供新的治疗途径。目前已有相关的基因疗法被研发并应用于临床,如Luxturna,它是第一种经FDA批准的用于此类疾病的基因疗法。
国家眼部疾病临床医学研究中心主任、上海市第一人民医院眼科主任医师许迅教授告诉人民日报健康客户端记者，RPE65基因突变是遗传性视网膜色素变性的主要病因，该病临床症状主要表现为视力下降、视野缩小，致盲率较高，发展到最后大多数患者都不能避免失明的不幸，目前医学上缺乏有效干预手段，长期以来被称作“不可治”眼病。...
HG004是一种新型眼用注射剂，旨在用于治疗RPE65 基因突变相关性视网膜病变。基于HG004和AAV2在视网膜功能方面的直接临床前比较研究，HG004在视网膜色素上皮（RPE）的转导效率至少是AAV2的10倍，并具有降低临床载体剂量的潜力，这将有效降低人体AAV载体相关免疫原性或眼部不良事件发生的风险。关于HG004的国际多中心临床试...
火花疗法,今天宣布的结果从一个关键的3期试验的spk-rpe65,调查为RPE65基因治疗产品介导遗传性视网膜营养不良(IRDS)。这项研究的部分资金由抗盲基金会,世界上最大的私人资助的早期,转化和临床致盲的视网膜疾病阶段的研究。3期临床试验达到了主要终点,接受spk-rpe65演示视功能改善的干预组比对照组的患者,通过双向流动...
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基因科与精准治疗新进展 通过对视网膜色素变性病症进行基因检测,以指导有效的基因治疗策略,权威医学期刊《Yonsei Med J》在2022年7月刊63卷第7期发布了题为《探索RPE65突变导致的视网膜色素变性基因治疗方法》的研究论文。本文由Jay Jiyong Kwak, Hae Rang Kim, Suk Ho Byeon三位研究者共同完成,深入探讨了眼科疾病相...