基因治疗RP-L201采用携带ITGB2基因的慢病毒载体(Chim-CD18-WPRE-LV)转导自体CD34+细胞并会输至患者体内以恢复CD18表达。 方法:I/II期临床研究(NCT03812263)中纳入了年龄≥3个月的严重LAD-I患者,采用G-CSF和plerixafor动员并分离获得造血干细胞,随后进行慢病毒载体的转导得到RP-L201细胞制品。在RP-L201输注之前...
作者: LVV慢病毒基因疗法,治疗白细胞粘附缺乏症-I型(LAD-1)。来自于RocketPharma。 接受RP-L201治疗的患者一年后的估计总生存率为100%。 网页链接。$Rocket制药(RCKT)$
— FDA RMAT Designation for RP-L201 to Help Expedite Development and Registration —— Enrollment Complete in Phase 1/2 Clinical Trial of RP-L201 for the Treatment of LAD-I —
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