在接受RP-A501治疗前，他们的多项评价指标均呈现异常，如中位左心室质量为438克，中位左心室质量指数为98克/米^7，以及中位心肌肌钙蛋白Ⅰ水平为86纳克/毫升。患者被分为三个队列接受不同剂量的RP-A501治疗，并辅以不同的免疫调节方案。其中，队列1包括3例成年和青少年患者，接受单次静脉输注低剂量RP-A501；队...
Rocket的首席执行官Gaurav Shah博士在新闻稿中表示:“今天这项令人振奋的RMAT授予表明FDA认可了RP-A501对于达农病治疗具有早期、有意义的好处,以及它作为可挽救患者生命疗法的潜力。我们期待着RP-A501的开发和批准途径能得到FDA的更多指导和支持,包括我们计划中的2期试验,以促进此疗法的加速批准。RP-A501是首个从FDA...
FDA首次授予RP-A501心脏基因疗法RMAT资格 2023年2月9日讯/香港迈极康hkmagicure/--Rocket Pharmaceuticals Inc.周二表示,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RP-A501再生医学高级治疗资格(RMAT),用于治疗达农病(Danon Disease)。FDA的RMAT指定是一项专门的计划,旨在加快有前途的管道产品(包括基因疗法)的药物开发和审查...
而推动其市值近期飙升的一个重要因素是,早期临床数据支持其基因疗法RP-A501治疗Danon病(Danon Disease)的潜力。 但最近,Rocket公司披露称,美国FDA已暂时叫停了RP-A501的一项早期试验。此次叫停有些出乎意料,因为该机构并不是因为新的安全问题而停止RP-A501试验。相反,FDA要求Rocket将“额外的风险缓解方法”纳入RP-A501...
由于Rocket的主要临床项目是基于LVV的基因疗法,以AAV病毒为载体的RP-A501临床恢复的消息似乎对该公司股价影响甚微(RCKT 股价下跌 0.84%,至 29.67 美元。),在目前蓝鸟公司的LVV慢病毒载体出现致癌风险的情况下,如何规避这一风险成为了目前Rocket面临的主要挑战。
11/19,RocketPharmaceuticals$Rocket(RCKT)$宣布了其 RP-A501 基因疗法治疗 Danon 病的早期研究的长期结果,该病是一种罕见的 X 连锁遗传性疾病,由 LAMP2 基因突变引起。该研究结果在美国心脏协会 (AHA) 科学会议上公布,并同时发表在 NEJM 上,强调一次性治疗后可持续长达 60 个月。
RP-A501 consists of a recombinant adeno-associated serotype 9 (AAV9) capsid containing a functional version of the human LAMP2B transgene (AAV9.LAMP2B). 研发机构 Rocket Pharmaceuticals 最高研发阶段 全球: II期临床 中国: 临床前 审评审批类型 突破性疗法(EU) 外置链接 -- 了解药物更多情报 ...
Rocket Pharmaceuticals: All patients enrolled in RP-A501 study to treat Danon TheFly A+ A- Rocket Pharmaceuticals announced that all patients have been enrolled in the global, pivotal Phase 2 clinical trial evaluating RP-A501 to treat male patients with Danon disease. After the two-patient...
1 第一步，双击打开Axure RP 8设计软件，创建新页面，如下图所示：2 第二步，在“基本元件”中拖出一个“矩形3”到画布上，调整矩形框大小和位置，如下图所示：3 第三步，再次拖动一个主要按钮，拖到一个到矩形3下方，使其宽度和矩形框一致，如下图所示：4 第四步，鼠标右键选中按钮，选择“鼠标单击时”...
该实验将通过建立小梁网细胞体外培养体系及其凋亡模型,为探索小梁网细胞和原发性开角型青光眼的关系,小梁网细胞凋亡和原发性开角型青光眼的关系提供有力的研究工具.并对各类常用抗青光眼药物和较新的药对小梁网细胞的作用进行分析,为寻找药效高,副作用小,且毒性低的理想的抗青光眼药物提供一定的线索和实验依据.结论...