在接受RP-A501治疗前，他们的多项评价指标均呈现异常，如中位左心室质量为438克，中位左心室质量指数为98克/米^7，以及中位心肌肌钙蛋白Ⅰ水平为86纳克/毫升。患者被分为三个队列接受不同剂量的RP-A501治疗，并辅以不同的免疫调节方案。其中，队列1包括3例成年和青少年患者，接受单次静脉输注低剂量RP-A501；队...
FDA首次授予RP-A501心脏基因疗法RMAT资格 2023年2月9日讯/香港迈极康hkmagicure/--Rocket Pharmaceuticals Inc.周二表示,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RP-A501再生医学高级治疗资格(RMAT),用于治疗达农病(Danon Disease)。FDA的RMAT指定是一项专门的计划,旨在加快有前途的管道产品(包括基因疗法)的药物开发和审查...
RP-A501 consists of a recombinant adeno-associated serotype 9 (AAV9) capsid containing a functional version of the human LAMP2B transgene (AAV9.LAMP2B). 研发机构 Rocket Pharmaceuticals 最高研发阶段 全球: II期临床 中国: 临床前 审评审批类型 突破性疗法(EU) 外置链接 -- 了解药物更多情报 ...
RP-A501由重组AAV9衣壳组成,衣壳含有全长、野生型的人类LAMP2B转基因,当将其插入内源性LAMP2基因突变的心脏细胞时,有可能从根源上完全恢复心脏功能。 这项被FDA认可的、单臂、多中心的II期关键临床试验将评估RP-A501在12例Danon病患者中的疗效和安全性。共同主要终点包括LAMP2蛋白表达的改善,和左心室(LV)质量的...
由于Rocket的主要临床项目是基于LVV的基因疗法,以AAV病毒为载体的RP-A501临床恢复的消息似乎对该公司股价影响甚微(RCKT 股价下跌 0.84%,至 29.67 美元。),在目前蓝鸟公司的LVV慢病毒载体出现致癌风险的情况下,如何规避这一风险成为了目前Rocket面临的主要挑战。
FDA叫停罕见心脏病基因疗法RP-A501早期试验 在过去的一年里,Rocket制药公司市值超过了蓝鸟生物(Bluebird Bio)和UniQure等老牌公司。而推动其市值近期飙升的一个重要因素是,早期临床数据支持其基因疗法RP-A501治疗Danon病(Danon Disease)的潜力。 但最近,Rocket公司披露称,美国FDA已暂时叫停了RP-A501的一项早期试验。此次...
制造商编号561RP3KBA501EE200J 制造商Vishay(威世) 唯样编号A-561RP3KBA501EE200J 供货自营 无铅情况/RoHs无铅/符合RoHs 描述 径向 数据手册 PDF资料下载 暂无数据 参数信息常见问题 参数有误? 技巧:勾选主要参数,留空一些可替代的参数,点击查看相似商品,即可快速找到替代品了!
Up to now, most open source software deployments have been in invisible infrastructure applications running on back-office servers (GNU/Linux, Apache, and so on). Beaumont Hospital in Ireland recently started developing its overall information systems infrastructure by deploying more visible desktop and...
1 第一步，双击打开Axure RP 8设计软件，创建新页面，如下图所示：2 第二步，在“基本元件”中拖出一个“矩形3”到画布上，调整矩形框大小和位置，如下图所示：3 第三步，再次拖动一个主要按钮，拖到一个到矩形3下方，使其宽度和矩形框一致，如下图所示：4 第四步，鼠标右键选中按钮，选择“鼠标单击时”...
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