RNAi (RNA interference) 即RNA干涉,是近年来发现的在生物体内普遍存在的一种古老的生物学现象,是由双链RNA(dsRNA)介导的、由特定酶参与的特异性基因沉默现象,它在转录水平、转录后水平和翻译水平上阻断基因的表达.RNAi 广泛存在于从真菌到高等植物、从无脊椎动物到哺乳动物各种生物中.同时作为一项新兴生物技术,RNAi...
用于哺乳动物 RNAi 实验的工具 在培养的哺乳动物细胞中,RNAi 通常在细胞内的 DNA 构建体中由直接引入或表达为发夹结构的 siRNA 诱导产生。目前,有六种生成 siRNA 的方法: 体外制备 siRNA 化学合成 体外转录 通过RNase III 或 Dicer 在体外对长 dsRNA 进行酶切 ...
RNA干涉(RNA interference, RNAi)是一种天然存在于生物体内的基因沉默机制。它通过特定的小双链RNA(dsRNA)高效且特异地阻断特定基因的表达,促使mRNA降解,从而使细胞表现出特定基因缺失的表型。RNAi技术不仅为生物学研究带来了革命性的变化,还成为了功能基因组学和反向遗传学研究中的重要工具。2002年,《Science》杂志将R...
RNAi 是一种几乎适用于所有真核生物体内功能缺失研究的特异、有效且非常成功的研究方法。赛默飞世尔科技已开发出两类能在 RNAi 中发挥功能的小 RNA 分子:小干扰 RNA(siRNA)分子和 microRNA (miRNA)。赛默飞世尔科技为体外和体内RNAi 分析提供了多种产品,包括高通量应用的文库。具体应选用的工具取决于您的模式系统...
RNAi和CRISPRi:脱靶效应低,数据可信度才高! 脱靶效应的存在会使RNAi和CRISPRi实验数据的解读变得非常复杂。Dharmacon™的ON-TARGETplus™siRNA和CRISPRmod CRISPRi技术设计用于以最小的脱靶效应敲除靶基因,是正交验证策略的强大工具,可产生高度特异性的结果。
接近30年的光景,RNAi技术能从最开始的发现、到技术突破、再到临床应用可谓一波三折,而最终能够走向商业化,除了其在精确沉默致病基因方面的极大潜力,更加离不开一众biotech及其科学家们攻坚克难、突破技术壁垒,其中最有名便是siRNA药物研发三剑客Alnylam、Arrowhead和Dicerna。
小干扰RNA(small interference RNA, siRNA)药物正是基于RNAi技术的一种新型治疗方法,具有特异性沉默几乎任何治疗靶点的潜力,拥有前所未有的效力和持久性。 2018年,FDA批准了首款siRNA药物——Onpattro(Patisiran),由Alnylam公司开发用于治疗hATTR患者,代表了一种治疗疾病的全新方法。该药基于脂质纳米颗粒(LNPs)递送,这...
RNA干扰（RNA interference，简称“RNAi”）是指由内源或外源的双链RNA引发的mRNA 降解，导致特异性阻碍靶标基因表达的现象，普遍存在于生物体中。据悉在上世纪90年代，科研人员陆续发现RNAi基因沉默现象，目前已在昆虫学研究领域中得到了广泛的应用。由于RNAi诱导基因沉默具有高效性、特异性以及简便性这些优点，近些年该...
近日,《美国医学会杂志》( JAMA )发表一项研究,表明RNAi疗法zerlasiran安全性良好,患者耐受性佳,能够在不频繁给药的前提下降低Lp(a)浓度。 Zerlasiran是一种旨在降低机体Lp(a)生产的siRNA,可通过靶向降解LPA基因转录的mRNA来降低Lp(a)的产生。当前这项研究选取了2020年11月至2023年2月全球7个国家医学中心的Lp(...
2018年，FDA批准了Alnylam制药公司多年研究开发的RNAi药物Patisiran。用于遗传性ATTR淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。这是全球第一个RNAi生物技术药物，标志着RNAi治疗时代的到来。 尽管有了一些成功的案例，但总体而言，siRNA的体内递送仍然是RNAi药物发展的主要障碍。当前递送策略的共同特征是在...