2021年11月25日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,REGENXBIO宣布FDA授予RGX-202“孤儿药”称号,这是一种潜在的用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)的一次性基因疗法。这也代表了RGX-202开发的一个重要里程碑。 杜氏肌营养不良症是一种严重的、进行性的、退行性的肌肉疾病,由DMD基因突变引起。DMD基因编码抗肌萎缩...
当地时间2022年1月6日,基因治疗药物开发公司REGENXBIO宣布旗下治疗杜氏肌营养不良(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)AAV基因治疗药物RGX-202的临床试验IND申请获得FDA批准,该药物即将正式进入临床试验阶段,相关试验预计在2022年上半年启动。 RGX-202是一款使用AAV8载体的DMD基因治疗药物,递送一种含有天然肌营养不良蛋白(d...
近日,Regenxbio公司宣布,美国食品药品管理局(FDA)已批准其杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法RGX-202的快速通道指定。这将会加快其进入DMD领域的步伐。 RGX-202被设计为递送一种新型微营养不良蛋白的转基因,该微营养不良因子包括在天然存在的营养不良蛋白中发现的C末端(CT)结构域的功能元件。临床前研究表明,CT结构域的...
RGX-202是由 REGENXBIO 研发的,尚在研究阶段的基因疗法。这类称为“迷你蛋白”的基因疗法致力于将删减后的、保留部分功能的抗肌萎缩蛋白基因装入合适的载体中,再将其递送至杜氏肌营养不良(DMD)患者体内,用以合成微/迷你蛋白,以达到治疗 DMD 的效果。...
Duchenne is a severe, progressive, degenerative muscle disease caused by mutations in the DMD gene, which encodes for dystrophin, a protein involved in muscle cell structure and signaling pathways. Without dystrophin, muscles throughout the body degenerate and become weak, eventually leading to loss ...