这是全世界第一个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。 2023年6月8日,曲非奈肽(trofinetide)治疗Rett综合征的3期临床试验结果在国际顶尖医学期刊Nature Medicine上发表,论文题为:Trofinetide for the treatment of Rett syndrome: a randomized phase 3 study。 这项3期临床实验结果显示,Rett综合征患者...
在加拿大,DAYBUE 用于治疗成人和两岁以上、体重至少 9 公斤的儿科患者的雷特综合征。 雷特综合征(Rett Syndrome)是一种罕见的复杂神经发育障碍,可能分四个阶段发生,全球每 10,000 至 15,000 名女婴中约有一人患有该病。在加拿大,雷特综合征的患病率估计为 600 至 900 名患者。患有雷特综合征的儿童在 18-30 ...
一岁八个月我们去到广州中山三院儿童行为发育科就诊,医生给她做完评估测试建议我们一家三口去抽血查验基因。一个月之后,中山三院遗传检验科打来电话,安安被确诊为雷特综合症(Rett Syndrome), MECP2基因检测到片断缺失。 MECP2 基因图一 在当时的DSM-IV...
Trofinetide是一种新型的IGF-1氨基末端三肽的类似物,旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。 参考来源:Taysha Gene Therapies Announces Fast Track Designation Granted by US FDA for TSHA-102 in Rett Syndrome. News release. Taysha Gene Therapies. Accessed August 24, 2023. 注:以...
2023年6月8日,曲非奈肽(trofinetide)治疗Rett综合征的3期临床试验结果在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表,论文题为:Trofinetide for the treatment of Rett syndrome: a randomized phase 3 study。 这项3期临床实验结果显示,Rett综合征患者在用新药曲非奈肽(trofinetide)治疗后显示出症状的明显改善。这...
https://acadia.com/media/news-releases/acadia-pharmaceuticals-announces-u-s-fda-approval-of-daybue-trofinetide-for-the-treatment-of-rett-syndrome-in-adult-and-pediatric-patients-two-years-of-age-and-older/ haoeyou.com/pifuzhuankejibing/20230224/7333.html ...
Taysha Gene Theraphies是一家以患者为中心处于关键阶段的基因治疗公司,专注于开发和商业化基于AAV的基因疗法,用于治疗罕见但患者群体较多的中枢神经系统(CNS)单基因疾病,前不久,加拿大卫生部批准了其临床试验申请(CTA),开始TSHA-102治疗Rett综合征(Rett syndrome)的临床试验。该公司还公布了临床前研究的积极...
This is great news for Rett Syndrome. As terms like orphan drug designation, breakthrough therapy, efficacy, drug approval, market exclusivity become part of our everyday lingo it is important that our understanding of them is based in facts. As we start the process of learning and sharing ...
瑞特(Rett syndrome)综合征获首款疗法 Acadia Pharmaceuticals宣布,FDA已批准trofinetide的新药上市申请,用于治疗2岁以上儿科和成人瑞特(Rett syndrome)综合征患者。 Trofinetide(曲非奈肽)是类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物,旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。
Newron制药公司是一家致力于研究中枢神经系统(CNS)和疼痛治疗的研发公司。该公司宣布了罕见神经发育疾病Rett综合征(rett syndrome)的治疗药物沙立左坦(sarizotan)的关键临床试验阶段方案和细节。 这一国际性的关键临床试验是基于与欧洲、美国、加拿大...