Tofersen是一种靶向SOD1基因的反义寡核苷酸药物。它通过与编码SOD1蛋白的mRNA特异性结合,形成RNA-DNA杂合体。这种杂合体随后被核糖核酸酶H(RNase H)识别并降解,从而减少SOD1蛋白的合成。通过减少有毒SOD1蛋白的积累,Tofersen能够延缓运动神经元的退化,进而...
Tofersen以Qalsody为品牌出售,是一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物。Tofersen 是一种反义寡核苷酸,靶向超氧化物歧化酶 1的产生,超氧化物歧化酶 1 是一种酶,其突变形式通常与 ALS 有关。它以鞘内注射的方式给药。Tofersen 于 2023 年 4 月在美国获准用于医疗用途,并于 2024 年 2 月在欧盟获准用于...
FDA首个靶向ALS..作者:水杨酸Qalsody(Tofersen)是最新一款FDA批准上市的ASO小核酸药物,用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS),Biogen于2022年5月25日递交B
2023年4月25日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布已经加速批准Biogen公司的Qalsody(tofersen,100mg/15ml)注射液用于治疗具有超氧化物歧化酶1(SOD1)突变的肌萎缩侧索硬化症的成人患者(ALS),这一适应症是根据Qalsody治疗的患者血浆神经丝轻...
托夫生 tofersen Qalsody 适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)别名: 托夫生注射溶液 剂型: 注射剂 规格: 100mg/15mL(6.7mg/mL) 厂家: 美国渤健公司 有效期: 24个月 在线咨询 药师回拨 医药资讯 健康科普 健康问答 信息服务 药品展示...
2023 年 4 月 25 日,渤健宣布 FDA 批准 QALSODY™ (tofersen) 100 mg/15mL 注射液用于治疗超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变的遗传性肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 。该适应症根据 QALSODY 治疗患者观察到的血浆神经丝轻链 (NfL) 减少而获得加速批准。神经丝是神经元受损时释放的蛋白质,使其成为神经退行性...
FDA加速批准Qalsody(tofersen) 肌萎缩侧索硬化症(ALS)又名“渐冻症”,是一种罕见、渐进式且致命的神经系统变性疾病。早在1993年,麻省医学院研究团队发现第一个与家族性ALS相关的基因——SOD1(超氧化物歧化酶1)。在所有ALS病例中,只有10%是家族性的,其中五分之一是由于SOD1基因突变所导致的。尽管现有的治疗...
Tofersen以Qalsody为品牌出售,是一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物。Tofersen 是一种反义寡核苷酸,靶向超氧化物歧化酶 1的产生,超氧化物歧化酶 1 是一种酶,其突变形式通常与 ALS 有关。它以鞘内注射的方式给药。 Tofersen 于 2023 年 4 月在美国获准用于医疗用途,并于 2024 年 2 月在欧盟获准用...
2023年4月25日,FDA核准反义寡核苷酸疗法tofersen上市,用于治疗SOD1突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法,通过脊髓注射给药,在第二期实验得到有效的结论。由于孤儿药的因素,目前是有条件核准,完全批准将取决于目前正在进行的tofer...
近日,渤健(Biogen)与Ionis公司联合开发的Qalsody(tofersen)已被欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)推荐用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS,又称渐冻症)。CHMP)预计将在今年第二季度做出决定。 去年4月,美国FDA加...