PTC518 因其 12 个月的安全性和有效性中期数据而被授予快速通道资格。美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 PTC518 快速通道资格,用于治疗亨廷顿病 (HD)。PTC518是一种通过 RNA 剪接技术发现的口服小分子,可减少亨廷顿蛋白突变的产生,而亨廷顿蛋白突变已知会导致神经元损伤和死亡。该公司声称,该研究治疗药物能够穿透血...
作者: 6/20,,在PTC Therapeutics分享了一项 II 期研究的新数据,证明 PTC518 能够降低突变型亨廷顿蛋白 (mHTT) 水平后,FDA 解除了对该公司亨廷顿病项目长达数年的部分临床暂停。 美国监管机构已暂停了 2022 年 PIVOT-HD 试验的招募,并要求提供更多有关 PTC518 的数据,PTC518 是一种口服小分子剪接修饰剂,旨在...
刚刚过去的2024年,小分子药物再次站到了聚光灯下。 12月,诺华以29亿美元收购小分子药物PTC518,聚焦亨廷顿病;百济神州以18亿美元揽获石药集团的SYH2039,探索实体瘤治疗潜力。这些大额交易,连同年内340起交易合作、730亿美元的潜在交易总额,再次证明小分子药物的战略地位。 2024年,小分子药物迎来了一系列突破性进展,重...
基本信息 药品名称 PTC518 药品类别 创新药; 化药; 小分子 靶点 huntingtin (HTT) 作用机制 HTT剪接调节剂 药品简介 -- 研发机构 PTC Therapeutics;Novartis 最高研发阶段 全球:II期临床 中国:临床前 审评审批类型 -- 外置链接 -- 了解药物更多情报 ...
在此之前,美国FDA就要求PTC在进行第2阶段研究之前提供更多关于 PTC518的数据。因此,PTC在与监管机构进行讨论期间就暂停了在美国的注册。 亨廷顿病是一种神经退行性疾病,同时也是研发的“失败谷”,迄今为止,国内外暂无获批疗法,目前治疗手段只能减轻症状,并不能延缓疾病进程。该病发病机制为人体第四对染色体上的Huntingt...
, Sept. 26, 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) announced today that the FDA has granted Fast Track designation to the PTC518 program for the treatment of Huntington's disease. Fast Track designation is awarded to promising therapies for diseases of high unmet need....
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