PGN-EDODM1是一种研究候选药物,旨在递送肽结合反义寡核苷酸(ASO)以恢复细胞功能。通过特异性阻断有毒的DMPK转录物CUG重复序列,PGN-EDODM1的目标是释放MBNL1蛋白并恢复功能性下游剪接和肌肉及其他系统功能。 早期发现显示,在DM1小鼠模型中,4剂量...
PGN-EDODM1是一种研究候选药物,旨在递送肽结合反义寡核苷酸(ASO)以恢复细胞功能。通过特异性阻断有毒的DMPK转录物CUG重复序列,PGN-EDODM1的目标是释放MBNL1蛋白并恢复功能性下游剪接和肌肉及其他系统功能。 早期发现显示,在DM1小鼠模型中,4剂量的PGN-EDODM1逆转了99%的肌强直,纠正了99%的错误剪接 。 该公司目前...
药品名称 PGN-EDODM1 药品类别 创新药; 化药; potential first-in-class; 核酸; 蛋白激酶 靶点 myotonic dystrophy protein kinase (DMPK) 作用机制 反义疗法 药品简介 -- 研发机构 PepGen 最高研发阶段 全球: I期临床 中国: 临床前 审评审批类型 -- 外置链接 -- 了解药物更多情报 登录查看 生...
5月30日,PepGen$PepGen(PEPG)$披露 FDA 就IND 申请在美国启动 PGN-EDODM1 的 I 期研究发布临床暂停通知后,周二盘后 股价下跌多达 18% 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 患者。 据 PepGen 称,该机构打算在 30 天内提供一份正式的临床暂停函,说明临床暂停的原因。 去年12 月,PepGen表示已经生成了支持 IND...